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마지 테라퓨틱스(Mahzi Therapeutics), 피트-홉킨스 증후군 AAV9 유전자 치료제 ‘MZ-1866’ 美 FDA 희귀소아질환의약품 지정 획득
Sep 15 2026 -
유니큐어(uniQure), 헌팅턴병 AAV 유전자 치료제 ‘AMT-130’ 美 FDA 품목허가 신청: 최초의 원인 치료제 승인 기대
Sep 15 2026 -
AAV 매개 Meis2 유전자 치료, 성체 신경발달질환 마우스 모델에서 PV 뉴런 가소성 회복
Aug 14 2026 -
뉴로진, 레트 증후군 대상 AAV9 유전자 치료제 ‘NGN-401’의 지속적인 발달적 개선 효과 발표
Aug 14 2026 -
스미토모 파마 아메리카, 망막색소변성증 대상 망막 세포 치료제 ‘DSP-3077’ 첫 환자 투여 실시
Aug 14 2026 -
PTC 테라퓨틱스, 파브리병 대상 BLA 단계 AAV 유전자 치료제 ‘ST-920’ 인수
Aug 14 2026 -
스카이라크 바이오(Skylark Bio), GJB2 관련 청력 손실에 대한 AAV 유전자 치료제 SONIX 임상 1건 첫 환자 투여
Aug 12 2026 -
에픽크리스퍼(Epicrispr), 안면견갑상완근 디스트로피(FSHD) 대상 AAV 전달 후성유전학 치료제 EPI-321 개발을 위해 9,000만 달러 규모 시리즈 C 투자 유치
Aug 12 2026 -
레메디움 바이오(Remedium Bio), 만성 단백질 전달을 위한 조절 가능 유전자 치료 플랫폼 개발을 위해 시리즈 A 투자 유치
Aug 12 2026