Ocugen, 바하마 규제 기관으로부터 OCU400 임시 승인 및 우선 지정 획득: AAV 유전자 치료제의 중요한 진전

펜실베이니아州맬벌리, 2026년 9월 25日（GLOBE NEWSWIRE）—— 실명 질환 유전자 치료 분야의 선도적인 생명공학 기업인 Ocugen, Inc.(나스닥: OCGN, 이하 “Ocugen”)는 오늘, 자사의 AAV 기반 유전자 치료제 후보물질인 OCU400이 바하마 연방의 장수 및 재생 의료 프로그램 심사·승인 담당 규제 기관인 LARTA 위원회로부터 임시 승인 및 우선 지정을 획득했다고 발표했습니다. Ocugen은 조기 접근 프로그램(EAP)을 통해 OCU400을 공급할 예정이며, LARTA의 정식 최종 승인 후 90일 이내에 첫 번째 망막색소변성증(RP) 환자를 치료하는 것을 목표로 하고 있습니다.

Ocugen의 회장이며 최고경영자(CEO) 겸 공동 창립자인 샹카르 무수누리(Shankar Musunuri) 박사는 다음과 같이 말했습니다. “이번 파트너십은 Ocugen의 역사에서 중요한 이벤트를 의미합니다. 망막색소변성증으로 고통받는 환자들에게 바하마를 통해 OCU400에 접근할 수 있는 전 세계적인 기회를 제공하는 독창적인 길을 열었습니다. 이번 획기적인 협력은 차별화된 AAV 유전자 치료 플랫폼의 잠재력을 입증하며, 심각한 망막 질환 환자들을 위한 혁신적인 1회성 치료법의 적용 범위를 확대하는 데 있어 흥미진진한 도약이 될 것입니다.”

LARTA 우선 지정

LARTA 우선 지정은 해당 프로그램의 과학적 및 임상적 잠재력과 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 능력을 인정하는 제도입니다. LARTA 임시 승인과 동시에 부여될 경우, 해당 프로그램은 강화된 규제 기관과의 소통 및 신속한 조율이 이루어지는 체계적인 경로에 진입하게 되며, 이를 통해 정식 승인, 운영 준비 태세, 그리고 책임감 있는 환자 의약품 접근성 확보를 향해 나아가게 됩니다.

OCU400(AAV-hNR2E3) 소개

OCU400은 아데노연관바이러스(AAV5) 벡터를 기반으로 한 조절형(modifier) 유전자 치료제 후보물질로, 현재 임상 3상 단계에 있으며 초기부터 말기에 이르기까지, 소아부터 성인에 이르는 광범위한 망막색소변성증(RP) 적응증을 타겟으로 하고 있습니다. 이는 100가지 이상의 유전자 변이로 인해 발생하는 질환을 치료하도록 설계되었습니다. 이 치료법은 AAV 벡터를 통해 핵수용체 유전자 인자인 NR2E3를 망막에 전달하여, 광수용체 발달 및 유지, 신진대사, 광전환, 염증, 세포 생존 등 망막 내 다양한 생리적 기능을 조절합니다. RP 환자의 망막 세포는 유전자 네트워크 기능 장애를 겪고 있으며, OCU400은 이 네트워크를 재설정하여 건강한 세포 항상성을 회복하도록 설계되었습니다. 이 후보물질은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 재생의학 첨단치료(RMAT) 및 희귀의약품 지정(ODD), 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 허가(OMPD)를 획득한 바 있습니다.

Ocugen, Inc. 소개

Ocugen, Inc.는 실명 질환을 위한 유전자 치료제를 개발하는 선구적인 생명공학 기업입니다. 회사의 획기적인 조절형 유전자 치료 플랫폼은 ‘비유전자 특이적(gene-agnostic)’ 접근법을 통해 대규모 환자군의 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다. 단일 유전자 변이를 표적 하는 전통적인 유전자 치료 및 유전자 편집 기술과 달리, Ocugen의 조절형 유전자 치료는 여러 유전자 네트워크 전반의 균형을 회복함으로써 근본적인 질병 생물학적 기전을 해결하도록 설계되었습니다. 현재 회사는 망막색소변성증, 스타가르트병, 그리고 건성 연령관련 황반변성의 말기 형태인 지도상 위축(geographic atrophy)을 포함하여 전 세계 수백만 명에게 영향을 미치는 유전성 망막 질환 및 기타 실명 원인에 대한 파이프라인을 발전시키고 있습니다. 자세한 정보는 www.ocugen.com 에서 확인할 수 있으며, LinkedIn 및 X에서도 소식을 확인하실 수 있습니다.