존슨앤드존슨, 지도형 위축(GA) 유전자 치료제 ‘JNJ-1887’ 개발 중단

2026년 7월 16일

존슨앤드존슨(Johnson & Johnson, 이하 J&J)이 노인성 황반변성(AMD)의 진행 단계인 지도형 위축(Geographic Atrophy, GA)을 치료하기 위해 개발 중이던 아데노연관바이러스 2형(AAV2) 기반의 유전자 치료제 후보물질 ‘JNJ-1887’의 개발을 중단했다.

이번 결정은 지도형 위축 환자를 대상으로 JNJ-1887을 평가한 위약 대조(Sham-controlled) 임상 2b상인 ‘파라솔(Parasol)’ 연구의 탑라인(Topline) 데이터를 분석한 결과에 따른 것이다. J&J는 이번 프로그램에서 얻은 임상적 교훈을 초기 단계 안과 질환 파이프라인 연구에 적용할 방침이라고 밝혔다.

과거 ‘HMR59’로도 알려진 JNJ-1887은 원래 헤메라 바이오사이언스(Hemera Biosciences)가 개발하여 2017년에 임상 시험에 진입한 물질이다. J&J는 지난 2020년 헤메라 바이오사이언스를 인수하면서 이 자산을 확보했다. 이번에 중단된 파라솔 임상시험은 2023년에 시작되었으며, 약 305명의 환자가 참여했다.

해당 임상은 JNJ-1887을 유리체 내에 단회 투여(Intravitreal injection)했을 때, 18개월 동안 지도형 위축 병변의 크기 증가를 억제할 수 있는지 평가하도록 설계되었다. 지도형 위축은 건성 노인성 황반변성의 말기 형태로, 망막 세포가 점진적으로 소실되면서 영구적인 시력 상실을 초래할 수 있는 난치성 질환이다.

JNJ-1887은 AAV2 벡터를 사용해 용해성 형태의 CD59 단백질을 발현하도록 설계되었다. CD59는 체내에 존재하는 보체 조절 인자로, 면역 보체계의 종말 경로에서 작용하는 면역 작동체인 ‘막공격복합체(Membrane Attack Complex, MAC)’의 형성을 억제한다. 보체계는 노인성 황반변성의 발생과 질병 진행에 매우 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

이번 개발 중단은 복잡한 생리학적 메커니즘이 얽혀 있고 장기적인 구조적 변화를 되돌리기 까다로운 지도형 위축과 같은 망막 질환 분야에서 유전자 치료제를 개발하는 것이 얼마나 도전적인 과제인지를 다시 한번 보여준다.

그럼에도 불구하고 다른 제약사들은 지도형 위축을 표적하는 유전자 치료제 및 보체 억제 전략을 지속적으로 추진하고 있다. 일례로 사노피(Sanofi)는 보체 고전 경로의 C1s와 대체 경로의 factor Bb를 동시에 표적하는 유전자 치료제 후보물질 ‘SAR446597’을 개발 중이다.

한편, J&J의 이번 파이프라인 업데이트에서는 이전에 이미 공개된 바 있는 다른 조정 사항들도 함께 확인되었다. 여기에는 메이라GTx(MeiraGTx)에 희귀 안과 유전자 치료제 프로그램을 매각하면서 제외된 ‘보타레티젠 스파로파르보벡(botaretigene sparoparvovec)’과, 개발 중단이 결정된 두 개의 CAR-T 세포 치료제 후보물질의 파이프라인 제외 소식이 포함되었다.

비록 JNJ-1887의 개발은 중단되었지만, 이번 프로그램에서 확보된 데이터는 향후 AAV 전달 기술, 보체 생물학, 그리고 망막 질환 분야의 임상시험 설계 연구에 중요한 이정표가 될 것으로 보인다.