나바 테라퓨틱스, 체외 LNP 전달 기술로 인비보 CAR-T 및 신장 유전자 편집 치료제 개발 위해 8,900만 달러 규모 시리즈 A 유치

2026년 7월 16일

나바 테라퓨틱스(Nava Therapeutics)가 간 이외의 장기로 RNA 치료제를 전달할 수 있도록 설계된 지질나노입자(LNP) 플랫폼을 고도화하고, 생체 내(in vivo) CAR-T 및 신장 표적 유전자 치료제 개발을 위한 초기 파이프라인 진행을 위해 8,900만 달러(한화 약 1,200억 원) 규모의 투자금을 유치하며 공식 출범했다.

미국 케임브리지와 필라델피아에 본사를 둔 나바 테라퓨틱스는 약물이 기본적으로 간에 흡수되는 성질을 극복하고, 면역세포와 신장 조직에 도달할 수 있는 LNP 기술을 개발하고 있다. 이번 투자에는 RA 캐피탈 매니지먼트(RA Capital Management), 바이어의 투자 부문인 립스 바이 바이어(Leaps by Bayer), 퓨어텍 헬스(PureTech Health)를 비롯해 미국의 대형 헬스케어 전문 펀드와 국부펀드 등이 참여했다. 투자금은 전임상 프로그램의 임상시험 진입 지원, 나바의 지질 화학 라이브러리 확장, 두 거점의 운영비 등으로 사용될 예정이다.

나바의 선두 파이프라인인 ‘NT-001’은 체내에서 직접 CAR-T 세포를 생성하도록 설계된 항-CD19 인비보 CAR-T 후보물질이다. 환자의 T세포를 추출하여 전문 제조 시설에서 유전자를 변형한 뒤 몇 주 후에 다시 주입하는 기존 방식과 달리, 이 접근법은 LNP를 활용해 인간화 CD19 CAR를 인코딩하는 mRNA를 체내 T세포에 직접 전달한다.

이 전략은 환자 맞춤형 체외(ex vivo) 제조, 바이러스 벡터 생산, 콜드체인 물류 및 긴 소요 시간(Turnaround time)을 없앰으로써 CAR-T 치료의 패러다임을 단순화할 수 있다. 또한 CAR가 수일에서 수주 동안 일시적으로만 발현되기 때문에, 영구적인 유전체 삽입 없이도 투여 용량을 조절하거나 반복 투여할 수 있다는 장점이 있다.

LNP 기반 치료제의 핵심 과제는 ‘간 친화성(Liver tropism)’이다. 일반적으로 conventional LNP는 정맥 투여 후 아포지포단백질 E(ApoE)와 같은 혈청 단백질을 흡착하여 간세포의 LDL 수용체에 인식됨으로써 간으로 흘러 들어가게 된다. 나바의 플랫폼은 독창적인 ‘면역친화성(Immunotropic)’ 이온화 지질을 사용하여 ApoE 흡착을 줄이고, 오직 지질 화학적 특성만으로 간 내 생체 분포를 제한하도록 설계되었다.

NT-001의 경우, 이러한 간 표적 배제(De-targeting) 기술에 CD8 특이적 표적 리간드를 결합하여 약물 입자를 CD8 양성 T세포로 능동적으로 유도한다. 회사 측은 이를 지질 화학 기술로 장기 수준의 생체 분포를 제어하고, 표적 리간드로 세포 수준의 특이성을 확보하는 ‘다층적 전달 전략(Layered delivery strategy)’이라고 설명한다.

이 플랫폼은 조지아 공대와 에모리 대학교의 제임스 달만(James Dahlman) 교수 연구실에서 개발된 단일 세포 LNP 스크리닝 기술인 ‘SENT-seq’을 기반으로 한다. SENT-seq을 활용하면 바코드가 삽입된 수백 가지의 LNP 제형을 체내에서 동시에 스크리닝할 수 있어, 단일 세포 해상도에서 생체 분포와 기능적 RNA 전달 성능, 세포 반응을 측정할 수 있다.

비인류 영장류 연구에서 NT-001은 표적 CD19 CAR-T 활성에 부합하는 깊은 비장 및 림프절 내 B세포 고갈 효과를 나타냈다. 양전자방출단층촬영(PET) 영상 분석 결과 비장과 림프절에 선택적으로 흡수되었으며 간 등의 다른 장기 신호는 미미했고, 간 수치 또한 정상 범위를 유지했다. 사이토카인 상승은 일시적이었으며 72시간 이내에 기저치로 돌아왔다.

나바는 T세포 전달 외에도 신장 표적 치료 프로그램을 진행 중이다. 신장은 사구체 여과 장벽과 세뇨관 구조 등의 크기 및 전하 장벽 때문에 LNP를 전달하기 까다로운 장기로 꼽힌다. 나바는 신장 유전자 편집에 대한 전임상 데이터를 발표하며, 자사 플랫폼이 가이드 RNA(gRNA) 및 뉴클레아제 인코딩 mRNA와 같이 더 복잡한 RNA 페이로드를 전달할 수 있음을 시사했다.

나바가 진입한 인비보 CAR-T 분야는 이미 글로벌 대형 제약사들의 대규모 투자가 이어지고 있는 매우 경쟁적인 시장이다. LNP-mRNA나 바이러스 전달 방식을 연구하는 기업들은 환자의 몸 안에서 직접 CAR-T 세포를 생성함으로써 기존 체외 제조 방식 대비 비용을 낮추고 치료 접근성을 획기적으로 개선하고자 노력하고 있다.

그러나 이 분야는 아직 LNP-mRNA 기반 인비보 CAR-T의 인체 대상 효능을 입증하는 임상시험 단계의 데이터(Human proof-of-concept)가 공개되지 않은 상태다. 이에 따라 나바의 향후 주요 마일스톤은 임상시험계획(IND) 신청을 위한 개발, 간 표적 배제 및 T세포 표적 기술의 임상적 전환, 그리고 전임상에서 보여준 전달체로서의 우수성이 인간에게도 안전하고 효과적으로 적용될 수 있음을 입증하는 것이 될 것이다.

개발이 성공적으로 이루어진다면, 나바의 플랫폼은 RNA 치료 영역을 면역세포와 신장 질환으로 확장하는 동시에 차세대 기성품형(Off-the-shelf) 인비보 세포 치료제 시대를 열어갈 것으로 기대된다.