2026년 6월 3일 —
Tenaya Therapeutics는 MYBPC3 관련 비대성 심근병증(HCM)을 대상으로 개발 중인 임상시험용 AAV 기반 유전자 치료제 TN-201의 MyPEAK-1 제1b/2상 임상시험에서 확인된 새로운 중간 안전성 및 유효성 데이터를 발표했다.
MYBPC3 관련 HCM은 정상적인 심장 근육 기능에 관여하는 핵심 심장 단백질인 마이오신 결합 단백질 C(MyBP-C)의 발현 수준이 충분하지 않아 발생한다. MyPEAK-1 임상시험에 참여한 환자들은 표준 치료에도 불구하고 뚜렷한 심장 비대와 심부전 증상을 보이는 중증 비폐색성 HCM 환자들이었다.
이번 업데이트 데이터에는 코호트 1에서 3E13 vg/kg 용량으로 치료받은 환자 3명의 78주에서 104주까지의 추적 관찰 결과와, 코호트 2에서 6E13 vg/kg 용량으로 치료받은 환자 4명의 26주에서 52주까지의 추적 관찰 결과가 포함됐다. 유효성 평가가 가능한 환자 6명에서 TN-201은 심장 비대, 증상 부담, 기능적 운동 능력 등 여러 임상 지표 전반의 개선과 관련이 있는 것으로 나타났다.
유효성 평가가 가능한 6명 전원에서 심장 비대의 핵심 지표인 좌심실 질량 지수(LVMI)가 감소했다. 또한 6명 중 5명은 하나 이상의 심실벽 두께 지표에서 감소를 보였다. 코호트 1에서는 최초로 치료받은 환자 2명에서 LVMI 감소가 최대 2년까지 유지됐다. 코호트 2에서는 더 높은 용량을 투여받은 환자들이 더 이른 시점부터 개선 징후를 보여, 잠재적인 용량 반응 가능성을 시사했다.
증상 개선도 관찰됐다. 유효성 평가가 가능한 환자 6명 중 5명은 뉴욕심장협회(NYHA) 기능분류가 최소 1단계 개선됐으며, 이들 5명은 현재 모두 Class I에 해당해 심부전 증상이 일상생활 활동에 더 이상 영향을 미치지 않는 상태다. 또한 6명 중 4명은 캔자스시티 심근병증 설문지 임상요약점수(KCCQ-CSS)에서 12점에서 56점까지의 의미 있는 개선을 보였다. 코호트 2에서 평가 가능한 환자 3명의 평균 KCCQ-CSS 증가는 36점이었다.
기능적 운동 능력은 6분 보행검사 또는 심폐운동검사 기준으로 3명에서 개선됐다. 3명은 6분 보행거리에서 50미터에서 255미터까지의 임상적으로 의미 있는 개선을 달성했으며, 이 중 2명은 코호트 2 환자였다. 코호트 2의 환자 1명은 최대 산소섭취량에서도 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다.
생검 데이터는 TN-201이 심장 조직에서 활성을 나타낸다는 근거를 제시했다. 연속 심장 생검에서 강력한 TN-201 DNA 형질도입과 mRNA 발현이 확인됐으며, MyBP-C 단백질 수준은 시간 경과에 따라 평균 4% 증가했다. 가장 최근 평가 기준으로 6명 중 4명에서 MyBP-C 수준이 증가했다.
TN-201은 두 용량 수준 모두에서 전반적으로 내약성이 양호했으며, 용량 제한 독성은 없었고 이전 데이터 발표 이후 새롭게 보고된 TN-201 관련 안전성 사건도 없었다. 모든 환자는 면역억제제 투여를 점진적으로 중단했다.
Tenaya는 안전성과 유효성을 추가로 규명하고 용량 선정 근거를 마련하기 위해 6E13 vg/kg 용량군에서 성인 환자 등록을 계속하고 있다. 회사는 2026년 하반기에 추가 장기 추적 관찰 데이터를 공개할 계획이며, 핵심 임상시험으로의 진행 경로와 관련해 규제 당국과 논의를 진행하고 있다.
또한 회사는 TN-201이 유럽의약품청(EMA)으로부터 PRIME 지정을 받았으며, 양대립유전자성 MYBPC3 관련 HCM 소아 적응증이 미국 식품의약국(FDA)의 희귀질환 근거 원칙(Rare Disease Evidence Principles) 절차에 채택됐다고 밝혔다. 이는 해당 초희귀 환자군을 대상으로 한 조기 규제 논의를 지원하는 의미가 있다.
Source:
https://www.biospace.com/press-releases/tenaya-therapeutics-announces-interim-data-from-mypeak-1-showing-treatment-of-mybpc3-associated-hcm-with-tn-201-gene-therapy-resulted-in-consistent-signs-of-cardiac-remodeling-and-reductions-in-symptoms
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