Sensorion, GJB2 관련 난청 치료를 위한 주력 AAV 유전자치료 프로그램으로 SENS-601 선정

2026년 6월 10일 —

센서리온은 난청 치료를 위한 주력 유전자치료 프로그램으로 SENS-601, 일명 GJB2-GT를 선정했으며, 캐나다와 프랑스에 임상시험계획을 제출했다고 발표했다. 이 프로그램은 유전성 난청의 가장 흔한 원인인 GJB2 관련 난청 치료를 목표로 한다.

회사는 프랑스 의약품 규제기관인 ANSM이 SENS-601에 대해 표준 심사 절차보다 평가 기간을 단축할 수 있는 패스트트랙 절차를 부여했다고도 밝혔다. 센서리온은 2026년 말까지 미국에서 IND 신청을, 호주에서 임상시험 신청을 제출한다는 계획도 예정대로 추진 중이라고 설명했다.

SENS-601은 파스퇴르연구소, reConnect 연구소, 청각연구소, Inserm, CNRS 소속 크리스틴 프티 교수 연구팀과의 협력을 통해 개발된 AAV 기반 유전자치료제다. 이 치료제는 내이에서 소리 전달에 필요한 이온 균형 유지에 핵심적인 역할을 하는 GJB2 유전자 변이로 인한 난청을 치료하도록 설계됐다.

GJB2 변이는 상염색체 열성 비증후군성 난청의 약 50%를 차지하는 것으로 알려져 있으며, 이는 다수의 초희귀 유전성 난청 적응증보다 훨씬 더 넓은 환자군을 대상으로 할 수 있음을 의미한다. 센서리온은 SENS-601이 세 가지 환자군, 즉 소아 선천성 난청, 소아 진행성 난청, 그리고 GJB2 변이가 관여하는 성인 조기 발병 중증 노인성 난청에서 잠재력을 가질 수 있다고 밝혔다.

계획 중인 Hearconnex 임상시험은 GJB2 유전자 매개 난청을 가진 소아 환자를 대상으로 SENS-601의 와우 내 투여에 대한 안전성, 내약성 및 유효성을 평가할 예정이다. 또한 센서리온의 약물 전달 시스템에 대한 임상적 안전성, 성능, 사용 편의성도 함께 평가한다.

전략적 파이프라인 검토의 일환으로, 센서리온은 OTOF 관련 난청 유전자치료제인 SENS-501의 임상 개발을 중단하고 Audiogene 임상시험의 환자 모집을 종료했다. 회사는 해당 적응증에서 의미 있는 임상 효능을 보인 유전자치료제가 최근 등장하는 등 OTOF 개발 환경이 변화한 점을 이유로 들었다. 센서리온은 이미 Audiogene에 등록된 환자들에 대해서는 장기 추적 관찰을 계속할 예정이다.

이번 결정으로 센서리온은 미충족 의료 수요가 훨씬 크고 현재 승인된 유전자치료제가 없는 SENS-601에 자원을 집중할 수 있게 됐다. SENS-501 및 Audiogene 임상시험을 통해 축적한 과학적·운영적 경험은 SENS-601의 임상 개발을 진전시키는 데 도움이 될 것으로 기대된다.

센서리온은 보유 현금으로 2027년 말까지 운영이 가능하도록 현금 소진 기간이 연장됐으며, 이를 통해 SENS-601의 임상 실행과 최초 인체 대상 데이터를 확보할 수 있을 것이라고 밝혔다. 개발이 성공적으로 진행될 경우, SENS-601은 GJB2 관련 난청을 대상으로 임상 개발에 진입하는 주요 AAV 유전자치료 프로그램 중 하나가 될 수 있다.