AbelZeta, 난치성 루푸스 치료를 위한 이중 표적 CAR-T 치료제로 EMA PRIME 지정 획득

2026년 7월 20일 —

AbelZeta Pharma는 유럽의약품청(EMA) 산하 약물사용자문위원회(CHMP)가 난치성 전신홍반루푸스(SLE) 및 루푸스 신염 환자를 위한 자가 유래 이중특이성 CAR-T 세포 치료제 C-CAR168에 대해 PRIME(Priority Medicines) 지정을 부여했다고 발표했다.

이번 지정은 루푸스 적응증에서 CAR-T 세포 치료제가 EMA로부터 이 수준의 규제 지원을 받은 최초 사례 중 하나다. 앞서 2025년 5월에는 같은 환자군을 대상으로 C-CAR168에 대한 미국 식품의약국(FDA)의 재생의학 첨단치료제(RMAT) 지정이 부여됐다.

PRIME 지정은 중대한 미충족 의료 수요를 해결할 가능성이 있는 의약품의 개발을 지원하기 위한 제도다. 이 프로그램을 통해 EMA는 보다 이른 시점에 더욱 빈번한 과학적 자문을 제공하며, 향후 품목허가 신청에 대한 신속 심사를 지원할 수 있다. FDA의 RMAT 지정과 달리 PRIME에는 순차 심사(rolling review)가 포함되지 않지만, 임상 개발 및 핵심 임상시험 전략과 관련해 개발사가 규제기관과 더 일찍 조율할 수 있도록 돕는다.

C-CAR168은 자가면역질환에서 병원성 B세포와 형질세포의 생물학과 관련된 두 표지자인 CD20과 BCMA를 동시에 표적하도록 설계됐다. CD20을 표적함으로써 자가반응성 B세포를 제거하고, BCMA도 함께 표적함으로써 CD20을 발현하지 않으며 B세포만 제거한 뒤에도 병원성 자가항체를 계속 생성할 수 있는 항체 생성 형질세포까지 도달하는 것이 목표다.

이러한 이중 표적 설계는 리툭시맙 또는 CD19 표적 CAR-T 구조체를 포함한 단일 표적 B세포 제거 접근법의 핵심적인 한계를 해결하기 위한 것이다. 난치성 루푸스에서는 CD20 양성 또는 CD19 양성 B세포 집단을 제거한 이후에도 잔존 형질세포가 질병 활성을 지속시킬 수 있다.

PRIME 및 RMAT 지정의 임상적 근거는 난치성 자가면역질환 환자를 대상으로 C-CAR168을 평가 중인 연구자 주도 제1상 임상시험 NCT06249438에서 비롯됐다. 이 연구에는 전신홍반루푸스 및 루푸스 신염, 시신경척수염 스펙트럼 장애, 진행성 다발성경화증, 염증성 근육병증 환자가 포함된다.

2025년 9월 10일을 기준으로 한 데이터가 2025년 10월 ACR Convergence에서 발표됐을 당시, 총 16명의 환자가 치료를 받았으며 이 중 11명은 전신홍반루푸스 환자였다. 이 가운데 9명은 증식성 루푸스 신염을 앓고 있었다. 추적관찰 기간의 중앙값은 177일이었다.

평가가 가능했던 루푸스 신염 환자 9명 가운데 신장 반응률은 77.8%로 보고됐다. 이 결과는 병용 배경 표준 면역억제 치료를 시행하지 않은 상태에서 관찰됐다. 또한 해당 치료제는 양호한 안전성 프로파일을 보인 것으로 보고됐다.

이번 지정은 종양 분야를 넘어 중증 자가면역질환으로 이중 표적 CAR-T 치료제를 확대 적용하려는 AbelZeta의 broader 전략을 뒷받침한다. 회사는 루푸스 외에도 진행성 다발성경화증을 비롯한 다른 면역매개 질환에서 해당 플랫폼을 연구하고 있다.

향후 주요 단계로는 진행 중인 제1상 임상시험의 장기 추적관찰 결과 확보와 PRIME 체계에 따른 EMA와의 규제 협의가 있다. AbelZeta는 아직 유럽 또는 미국에서의 핵심 임상시험 일정은 공개하지 않았다.