4DMT, 습성 연령관련 황반변성 치료제 AAV 유전자 치료제 4D-150의 2년 데이터 발표

2026년 7월 19일 —

4D Molecular Therapeutics는 습성 연령관련 황반변성(습성 AMD) 환자를 대상으로 시험 중인 AAV 기반 망막 유전자 치료제 4D-150을 평가하는 PRISM 제2b상 임상시험의 2년 데이터를 발표했다.

이번 데이터는 Tennessee Retina의 Carl Awh 의학박사(FASRS)가 미국망막전문의학회(ASRS) 제44차 연례 학술대회에서 발표했다. 제2b상 시험에는 4D-150을 단회 유리체강내 투여한 두 가지 용량군에 걸쳐 총 45명의 환자가 등록됐다. 이 중 3E10 vg/안 용량이 현재 진행 중인 4FRONT 제3상 임상시험의 용량으로 선정됐다.

4D-150은 망막 내에서 항VEGF 생물학적 제제를 수년간, 잠재적으로는 평생 지속적으로 전달하도록 설계된 일회성 유리체강내 AAV 유전자 치료제다. 이 치료제는 습성 AMD와 당뇨병성 황반부종 치료를 위해 개발되고 있다.

2년간의 추적관찰 기간 동안 환자들은 최적 교정시력과 중심와 부근 망막 두께를 안정적으로 유지했으며, 이는 AAV 기반 치료제를 단회 투여한 후에도 지속적인 질병 조절이 가능할 수 있음을 뒷받침한다.

전체 환자군에서는 치료 부담이 78% 감소했다. 환자 1인당 추가 주사 횟수는 평균 2.7회로, 허가사항에 따른 애플리버셉트 2mg을 8주마다 투여할 경우 예상되는 12.0회와 비교됐다.

등록 전 진단 후 6개월 이내인 환자로 정의된 최근 진단 환자 하위군에서는 치료 부담이 87% 감소했으며, 환자 1인당 추가 주사 횟수는 평균 1.6회였다.

총 71명을 대상으로 한 제1상/제2a상 통합 연구와 제2b상 연구의 안전성 자료에 따르면, 첫 28주 이내에 2.8%에서 경미한 안구 내 염증이 발생했다. 해당 기간 이후에는 새로운 사례가 보고되지 않았다.

현재까지 전체 연구 대상자에서 저안압, 안내염, 혈관염, 폐쇄성 또는 비폐쇄성 망막 혈관염, 맥락막 삼출 사례는 관찰되지 않았다.

습성 AMD는 여전히 시력 손실의 주요 원인으로, 많은 환자가 시력을 보존하기 위해 항VEGF 주사를 자주 맞아야 한다. 4DMT의 데이터는 4D-150이 시력 및 해부학적 결과를 유지하면서 주사 부담을 줄일 수 있는 지속성 AAV 매개 치료 접근법이 될 가능성을 시사한다.

현재 진행 중인 4FRONT 제3상 프로그램은 더 큰 규모의 핵심 임상 환경에서 4D-150이 이러한 결과를 재현하고, 향후 규제 심사로 나아갈 수 있는 기반을 마련할 수 있는지를 판단하는 데 중요한 역할을 할 예정이다.