에픽크리스퍼(Epicrispr), 안면견갑상완근 디스트로피(FSHD) 대상 AAV 전달 후성유전학 치료제 EPI-321 개발을 위해 9,000만 달러 규모 시리즈 C 투자 유치

2026년 8월 10일 —

에픽크리스퍼 바이오테크놀로지스(Epicrispr Biotechnologies)는 안면견갑상완근 디스트로피(FSHD) 치료를 위한 주력 AAV 전달 프로그래밍 가능 후성유전학 의약품인 EPI-321의 핵심(pivotal) 임상 개발을 지원하기 위해 초과 청약된 9,000만 달러 규모의 시리즈 C 투자 유치를 완료했다고 발표했습니다.

이번 투자는 옥타곤 캐피털(Octagon Capital)과 재너스 헨더슨 인베스터스(Janus Henderson Investors)가 공동 주도했으며, 피델리티 매니지먼트 앤 리서치 컴퍼니(Fidelity Management & Research Company), 코모란트 자산운용(Cormorant Asset Management), 두케인 패밀리 오피스(Duquesne Family Office), 사노피 벤처스(Sanofi Ventures), 에버딘(abrdn Inc.) 운용 펀드, 안젤리니 벤처스(Angelini Ventures), 리드아웃 캐피털(Readout Capital) 및 기존 투자자들이 참여했습니다.

투자금은 EPI-321의 핵심 연구 진입을 지원하고, 에픽크리스퍼의 프로그래밍 가능 후성유전학 의약품 파이프라인을 가속화하며, 독자적인 유전자 발현 조절 시스템(Gene Expression Modulation System, GEMS™) 플랫폼과 제조 역량을 확장하는 데 사용될 예정입니다.

EPI-321은 단회 투여를 통해 FSHD의 근본적인 분자 기전을 표적으로 하도록 설계된 연구용 AAV 전달 후성유전학 치료제입니다. 정맥 투여 후, EPI-321은 회사가 근육 전달에 대해 임상적으로 검증되었다고 설명하는 단일 AAV 벡터를 사용하여 근육 조직으로 전달됩니다.

DNA 서열을 영구적으로 변형하는 유전자 교정(gene editing) 접근법과 달리, 에픽크리스퍼의 프로그래밍 가능 후성유전학 의약품은 근본적인 유전 코드를 바꾸지 않고 유전자 발현을 지속적으로 조절하도록 설계되었습니다. GEMS 플랫폼은 중증 유전 질환 전반에 걸쳐 질병을 유발하는 유전자를 선택적으로 활성화하거나 침묵시키는 것을 목표로 합니다.

FSHD에서는 DUX4의 부적절한 발현이 질병의 핵심 원인입니다. AAV로 전달되는 EPI-321의 전임상 연구에서는 병리적인 DUX4 발현의 억제와 근육 세포 사멸의 감소가 입증되었습니다.

에픽크리스퍼는 EPI-321이 진행 중인 첫 인체 대상 임상시험에서 양호한 안전성 프로필과 초기 질병 완화(disease modification) 징후를 보였다고 밝혔습니다. 발표된 중간 결과에는 MRI로 측정한 전신 제지방(lean muscle) 질량의 통계적으로 유의미한 증가, DUX4 억제와 일치하는 순환 바이오마커 변화, 긍정적인 근력 및 기능적 결과, 그리고 관리 가능한 수준의 안전성 프로필이 포함되었습니다.

EPI-321 1/2상 임상시험의 환자 등록은 완료되었으며, 올해 말 추가 임상 데이터가 발표될 예정입니다.

이번 투자 유치의 일환으로 옥타곤 캐피털의 리안란(Anran Li) 박사가 에픽크리스퍼 이사회에 합류합니다.

에픽크리스퍼는 이번 자금 조달을 통해 FSHD에 대한 최초의 AAV 전달 후성유전학 치료제 후보를 핵심 임상 단계로 진입시키는 동시에, 광범위한 프로그래밍 가능 후성유전학 의약품 파이프라인을 계속 구축할 수 있는 기반을 마련했습니다.