뉴로진(Neurogene), 레트 증후군 AAV9 유전자 치료제 ‘NGN-401’의 긍정적인 임상 1/2상 데이터 업데이트 및 공모 발행 발표

2026년 7월 1일 —

뉴로진(Neurogene)은 레트 증후군(Rett syndrome) 치료를 위해 개발 중인 AAV9 유전자 치료제 후보물질 ‘NGN-401’의 임상 1/2상 시험에서 업데이트된 긍정적 데이터를 발표했습니다. 이와 함께 뉴로진은 해당 파이프라인의 지속적인 개발 및 상업화 전 단계(pre-commercial) 활동을 지원하기 위해 공모(public offering) 발행을 추진한다고 밝혔습니다.

12개월에서 30개월간 추적 관찰을 진행한 10명의 참가자 분석 결과, 환자들은 총 47개의 발달 이정표(developmental milestone)를 달성했으며, 이는 참가자 1인당 평균 4.7개에 달하는 수치입니다. 모든 참가자는 임상 전반 개선도(CGI-I) 척도에서 개선을 보였고, 최소 1개 이상의 발달 이정표를 새로 획득했습니다. 또한 뉴로진은 모든 참가자가 지난 12개월 동안 최소 1개 이상의 새로운 발달 이정표를 달성했으며, 30개월의 추적 관찰 기간 동안 발달 정체나 이정표 상실(퇴행) 현상은 관찰되지 않았다고 보고했습니다.

레트 증후군은 주로 MECP2 유전자의 병원성 변이로 인해 발생하는 희귀 신경발달 질환입니다. 이 질환은 발달 퇴행, 손 기능 상실, 의사소통 장애, 운동 기능 장애, 발작, 호흡 이상 및 기타 심각한 신경학적 증상을 유발할 수 있습니다.

NGN-401은 정형(full-length) 인간 MECP2 유전자를 전달하도록 설계된 단회 투여(one-time) 유전자 치료제입니다. 이 치료제는 AAV9 벡터를 사용하며, 세포별로 MeCP2 단백질 발현을 정밀하게 제어할 수 있도록 설계된 뉴로진의 독자적인 EXACT™ 트랜스진(외래유전자) 조절 기술을 접목했습니다. NGN-401은 뇌와 신경계 전반을 광범위하게 표적할 수 있도록 뇌실내(intracerebroventricular, ICV) 투여 방식으로 전달됩니다.

업데이트된 임상 1/2상 데이터에 따르면, 발달적 개선은 점진적이고 단계적인 순서로 나타났으며, 연구진은 이것이 치료 후 발달 과정이 다시 재개(restart)되었음을 시사할 수 있다고 설명했습니다. 개선 효과는 손 기능, 대동작 기능(gross motor function), 의사소통을 포함한 레트 증후군의 핵심 기능 영역 전반에서 관찰되었습니다.

임상적 개선은 빠르게 나타나 치료 후 첫 임상적 개선까지 걸린 시간의 중앙값은 2개월이었습니다. 발달 이정표 달성 효과는 시간이 지날수록 심화되어, 6개월 대비 12개월 시점에는 95%, 6개월 대비 최소 12개월 이상 추적 관찰된 시점에는 147% 증가했습니다. 참가자 10명 중 7명은 최소 2개의 발달 이정표를 새로 달성했으며, 최소 2개 이상의 레트 증후군 핵심 영역에서 개선을 나타냈습니다.

이 외에도 뉴로진은 레트 증후군 대동작 기능 척도(Rett Syndrome Gross Motor Scale) 및 레트 증후군 손 기능 척도(Rett Syndrome Hand Function Scale) 등 검증된 타 평가 지표에서도 임상적으로 의미 있는 개선이 관찰되었다고 밝혔습니다.

안전성 측면에서 NGN-401(1E15 vg 용량)은 전반적으로 양호한 내약성을 유지했습니다. 치료 관련 이상반응(AE)은 모두 경증(mild) 또는 중등증(moderate) 수준이었으며, 대부분 이미 알려진 AAV의 잠재적 위험 요인으로 현재는 소실되었거나 소실되는 과정에 있습니다. 지난 2025년 10월 데이터 컷오프(기준일) 이후 새로 보고된 치료 관련 중대한 이상반응(SAE)은 없었습니다.

뉴로진은 등록 임상시험인 Embolden™의 투여를 완료했으며, 2026년 6월 16일 기준일 기준 치료 관련 중대한 이상반응이나 용량 제한 독성(DLT)은 보고되지 않았습니다. Embolden 임상의 탑라인(Topline) 데이터는 2027년 하반기에 도출될 것으로 예상됩니다.

임상 데이터 업데이트와 동시에 뉴로진은 보통주 공모 또는 일부 투자자를 대상으로 보통주 인수를 위한 사전 자금 지원 워런트(pre-funded warrants) 발행을 시작했다고 발표했습니다. 또한 인수단에게 공모 가격에서 인수 할인 및 수수료를 차감한 가격으로 추가 주식을 매수할 수 있는 30일간의 옵션을 부여할 예정입니다. 뉴로진 측은 이번 공모의 모든 증권이 자사에 의해 제공되며, 공모 진행 여부는 시장 상황 및 기타 조건에 따라 달라질 수 있다고 덧붙였습니다.

뉴로진은 이번 공모를 통해 확보한 순수입금을 기존 현금, 현금성 자산 및 유가증권과 합산하여 NGN-401의 지속적인 임상 개발 및 상업화 준비 활동, 운전 자금 및 기타 일반 기업 목적의 자금으로 사용할 계획입니다. 이번 공모의 공동 장부관리자(joint bookrunning managers)는 Leerink Partners, Stifel, Guggenheim Securities, LifeSci Capital, William Blair가 담당합니다.

NGN-401은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신치료제(Breakthrough Therapy), 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트트랙(Fast Track), 희귀의약품(Orphan Drug), 희귀소아질환의약품 지정을 받았으며, FDA START 파일럿 프로그램 대상 약물로도 선정되었습니다. 또한 유럽의약품청(EMA)으로부터 첨단바이오의약품(ATMP), 희귀의약품 및 프라임(PRIME) 지정을 받았으며, 영국 의약품품질관리국(MHRA)으로부터 혁신 라이선스 및 액세스 경로(ILAP) 지정을 획득한 바 있습니다.

등록 임상시험에서 임상 1/2상의 결과가 최종 확인된다면, NGN-401은 단순한 증상 관리를 넘어 기능적인 MECP2 유전자 결핍이라는 근본적 원인을 해결할 수 있는 레트 증후군의 중요한 단회 투여 유전자 치료 옵션이 될 것으로 기대됩니다. 이번 자금 조달 추진 계획은 NGN-401의 후기 임상 개발을 진척시키고 향후 상업화를 준비하겠다는 뉴로진의 확고한 의지를 보여줍니다.