세계 최초 ALS 유전자 치료제 ‘SNUG01’, 중국 NMPA 임상시험계획(IND) 묵시적 승인 획득

신유진(SineuGene (Beijing) Biotechnology Co., Ltd., 이하 “SineuGene”)은 자체 개발한 TRIM72 표적 퍼스트인클래스(First-in-class, 계열 내 최초) 유전자 치료 신약 ‘SNUG01’이 2025년 8월 14일 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 공식적으로 임상시험계획(IND) 묵시적 승인(Implied Approval)을 획득했다고 발표했습니다. 예정 적응증은 근위축성 측삭경화증(ALS, 흔히 ‘루게릭병’으로 불림)입니다. SineuGene의 전략적 협력 파트너인 팩진(PackGene)은 이번 중대한 성과에 깊은 축하를 표합니다.

이번 IND 승인은 2025년 3월 미국 식품의약국(FDA)의 임상시험계획 승인 및 2025년 6월 FDA 희귀의약품 지정(ODD)에 이어 SNUG01이 달성한 또 하나의 주요 마일스톤입니다. 이로써 SNUG01은 본격적인 한·미(중·미) 다국가 다기관 임상시험(MRCT) 개발 단계에 진입하게 되었습니다.

SNUG01은 SineuGene이 자체 AAV 기술 플랫폼을 기반으로 개발한 혁신 유전자 치료 신약으로, TRIM72를 관심유전자(GOI, Gene of Interest)로 적용한 세계 최초의 유전자 치료제입니다. 해당 표적은 칭화대학교 기초의학부 지아이창(Yichang Jia) 교수 연구팀이 차세대 표적 유전자 녹인(knock-in) 기술로 구축한 ALS 동물 모델에서 규명되었습니다. SNUG01은 재조합 아데노부속바이러스 혈청형 9(rAAV9)을 전달체로 사용하며, 척수강 내(IT, intrathecal) 주사를 통해 인간 TRIM72 유전자를 신경세포에 정밀하게 전달합니다. 전임상 연구 결과에 따르면, TRIM72는 세포막 복구, 항산화 작용, 미토콘드리아 기능 회복, 스트레스 과립(stress granule) 형성 억제 등 다중 기전을 통해 신경세포를 보호하고 ALS 환자의 운동신경세포 퇴행을 지연시키는 것으로 나타났습니다. 이미 완료된 SNUG01의 연구자 주도 임상시험(IIT)에서는 우수한 안전성과 내약성이 초기 입증되었을 뿐만 아니라, 유효성 평가지표와 바이오마커 개선 측면에서도 긍정적인 신호가 확인되었습니다.

SNUG01의 글로벌 임상 1/2a상 다국가 다기관 시험은 미국 매사추세츠 종합병원 션 M. 힐리 & AMG ALS 센터장인 메릿 커드코비치(Merit Cudkowicz) 교수가 총괄 책임연구를 맡아 진행합니다. 중국 내 임상은 베이징대학교 제3병원 판둥성(Dongsheng Fan) 교수 연구팀이 주도하며, 저장대학교 의과대학 부속 제2병원 우즈잉(Zhiying Wu) 교수 연구팀 및 푸젠의과대학교 부속 셰허병원(Union Hospital) 쩌우장위(Zhangyu Zou) 교수 연구팀이 공동으로 참여합니다. 참여 연구기관은 모두 국내외 신경퇴행성 질환 임상 연구 분야에서 높은 권위를 지닌 기관들로, 풍부한 ALS 임상시험 경험을 보유하고 있습니다. 이번 임상시험은 통일된 국제 표준 및 평가 체계를 적용하여 중국과 미국의 피험자군을 대상으로 SNUG01의 안전성, 내약성 및 초기 유효성을 체계적으로 평가할 계획입니다.

PackGene은 본 프로젝트의 AAV 벡터 서비스를 전담하여 플라스미드 및 AAV 공정 개발·최적화, GMP 생산, 분석법 개발 및 밸리데이션, 품질 특성 분석, 완제품 출하 시험, 안정성 시험, 전 과정 CMC 문서화 작업을 지원함으로써 SineuGene의 유전자 치료제 SNUG01의 상용화 가속화에 기여한 것을 매우 영광스럽게 생각합니다. 앞으로도 PackGene은 유전자 치료 분야의 전문성을 지속적으로 고도화하고, 신약 혁신을 위한 원스톱 CMC 솔루션을 제공하여 더 많은 우수 프로젝트의 임상 진입을 적극 지원할 것입니다.

전문가 제언: 독창적 혁신 신약의 글로벌 임상 중개 가속화

미국 매사추세츠 종합병원 션 M. 힐리 & AMG ALS 센터장 메릿 커드코비치(Merit Cudkowicz) 교수는 “중국과 미국에서의 동시 IND 승인은 전 세계 ALS 환자를 위한 혁신적 치료제 개발 전략을 신속히 검증하고 가속화하는 계기”라며, “본 연구에 함께 참여하게 되어 매우 뜻깊으며, SNUG01이 ALS 환자들에게 가져올 잠재적 치료 효과를 면밀히 평가할 수 있기를 기대한다”고 밝혔습니다.

중국 측 총괄 연구책임자인 베이징대학교 제3병원 판둥성(Dongsheng Fan) 교수는 “이전 IIT 연구에서 관찰된 긍정적인 신호를 바탕으로 SNUG01의 임상적 잠재력에 대해 큰 기대를 걸고 있다”면서, “향후 중·미 다기관 협력을 통해 성인 ALS 환자를 대상으로 안전성과 유효성을 체계적으로 검증하여, 하루빨리 전 세계 ALS 환자들에게 더 나은 치료 대안을 제시할 수 있도록 힘쓰겠다”고 전했습니다.

경영진 제언: 글로벌 품목허가 임상 가속화로 전 세계 환자 치료 기여

SineuGene 설립자이자 칭화대학교 기초의학부 부학장인 지아이창(Yichang Jia) 교수는 “TRIM72 표적 발굴은 칭화대 연구진이 10년 넘게 수행해 온 기초 연구의 결실”이라며, “이 연구의 성공적인 임상 진입은 중증 질환 극복에 있어 중국 독자 기초과학 연구의 역량과 책무를 입증하는 사례이며, SNUG01이 전 세계 ALS 치료의 패러다임을 바꿀 수 있기를 기대한다”고 밝혔습니다.

SineuGene 공동 설립자이자 CEO인 펑린(Lin Peng) 박사는 “이번 NMPA 임상시험계획 묵시적 승인은 회사 성장과 SNUG01 임상 개발에 있어 중요한 이정표”라며, “신뢰와 지지를 보내주신 주주, 연구자 및 파트너사에 깊이 감사드린다. 글로벌 우수 의료 자원을 결집하여 다국가 다기관 임상시험을 신속히 추진하고, 이 퍼스트인클래스 혁신 신약의 안전성과 임상적 가치를 효율적으로 입증하여 중국의 혁신 기술이 조속히 전 세계 환자들에게 혜택을 줄 수 있도록 최선을 다하겠다”고 강조했습니다.

SineuGene은 앞으로도 SNUG01의 글로벌 임상 개발 및 허가 등록 절차를 적극 추진하여, ALS를 비롯한 신경퇴행성 질환 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시해 나갈 방침입니다.

근위축성 측삭경화증(ALS)에 대하여

근위축성 측삭경화증(ALS)은 상위 및 하위 운동신경세포를 동시에 침범하는 치명적인 진행성 신경퇴행성 질환입니다. 환자는 점진적으로 근육 약화와 근위축을 겪게 되며, 말기에는 연하(삼킴) 장애 및 호흡 부전으로 이어집니다. 성인에게 발생하는 대표적인 운동신경세포 질환 중 하나로, 진단 후 중앙 생존 기간이 3~5년에 불과하며 기존 치료제는 질병 진행을 소폭 지연시키는 데 그치고 있습니다. 특정 유전자 변이만을 표적하는 기존 치료법과 달리, SNUG01은 다차원적인 신경 보호 기전을 통해 운동신경세포의 퇴행을 지연시키므로 보다 넓은 범위의 ALS 환자군에 적용될 수 있습니다. 특히 전체 환자의 약 90%를 차지함에도 뚜렷한 치료제가 없던 산발성 ALS(sALS) 환자들에게 유효한 치료 솔루션을 제공할 것으로 기대됩니다.

SineuGene 소개

2021년 말 설립된 SineuGene은 신경계 질환 유전자 치료제 개발에 집중하는 임상 단계 바이오 제약 기업입니다. 첫 번째 파이프라인은 칭화대학교 의과대학 지아이창 교수 연구실에서 축적된 10여 년간의 신경과학 기초 연구 성과에 뿌리를 두고 있습니다. 회사는 초파리, 마우스, 바마 미니피그(Bama miniature pig) 등 신규 유전자 녹인 질환 동물 모델 플랫폼을 구축하여 질병의 임상적 특성을 정밀하게 재현하고 신뢰도 높은 혁신 신약 표적을 발굴하고 있습니다. 또한 중추신경계(CNS) 특이적 AAV 스크리닝 플랫폼을 구축하여 AAV 수용체 단백질 구조 예측 기술과 결합함으로써, 표적 특이성이 높고 CNS 전달 효율이 우수하며 면역원성이 낮은 신규 AAV 혈청형을 개발하고 있습니다. 아울러 AI 기반 소형 핵산(small nucleic acid) 표적 스크리닝, 서열 최적화, 합성, 화학적 변형 및 전달 기술을 아우르는 중추신경계 소형 핵산 신약 R&D 플랫폼도 보유하고 있습니다.

AAV 매개 유전자 발현 및 소형 핵산 기반 유전자 발현 조절 기술을 토대로, SineuGene은 근위축성 측삭경화증(ALS), 다계통 위축증(MSA), 파킨슨병(PD), 뇌졸중, 알츠하이머병(AD), 척수소뇌실조증 3형(SCA3) 등 다양한 신경계 질환을 겨냥한 제품 파이프라인을 구축했습니다. 2025년 핵심 파이프라인인 SNUG01은 미국 FDA 및 중국 NMPA로부터 연이어 IND 승인을 획득하여 한·미 다국가 다기관 임상시험을 활발히 진행 중입니다. 이에 앞서 SNUG01은 베이징대학교 제3병원, 저장대학교 의과대학 부속 제2병원, 푸젠의과대학교 부속 셰허병원에서 다기관 연구자 주도 임상시험(IIT)을 동시에 수행한 바 있습니다.

설립 이후 독창적인 플랫폼 기술력과 R&D 성과를 바탕으로 자본 시장의 지속적인 신뢰를 얻어왔으며, 투자 유치 또한 R&D 일정에 맞추어 안정적으로 진행되었습니다. 베이징 생명과학파크 혁신투자펀드가 단독 참여한 시드(Seed) 라운드, 상하이 펑창 혁신펀드가 참여한 시드플러스(Seed+) 라운드, 치밍 벤처파트너스(Qiming Venture Partners)와 상하이 펑창 혁신펀드가 공동 리드하고 항저우 쩌밍 및 수이무 칭화 동문 시드펀드가 참여한 엔젤(Angel) 라운드를 성공적으로 마무리했습니다. 2024년에는 중관춘 캐피탈(Zhongguancun Capital)이 리드하고 중보쥐리(Zhongbo Juli), 트랜스파 캐피탈(Transfar Capital), 싼메이 인베스트먼트(Sanmei Investment)가 참여한 약 1억 위안 규모의 프리A(Pre-A) 투자 유치를 성공적으로 마쳤습니다.

확보된 자금은 기술 플랫폼 고도화, 후속 파이프라인의 전임상 연구, SNUG01의 글로벌 임상시험 가속화에 집중 투입될 예정입니다. SineuGene은 투자 기관들의 신뢰와 지원에 보답하기 위해 혁신 치료제의 글로벌 임상 전환에 더욱 박차를 가할 것입니다.