세계 최초 AAV 전달 이중항체 — 노바사이트 바이오세라퓨틱스(NovaSight Biotherapeutics)의 ‘XMVA09 주사제’, 임상 2상 본격 개시

최근 노바사이트 바이오세라퓨틱스(NovaSight Biotherapeutics, 星眸生物)는 자체 개발한 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 치료용 주사제 ‘XMVA09’의 임상 2상 시험 개시 회의를 성공적으로 개최했습니다. 이번 성과로 XMVA09 주사제는 AAV를 통해 전달되는 이중항체 치료제로서 세계 최초로 임상 2상 개발 단계에 진입했을 뿐만 아니라, 비천연 캡시드 기반 안과용 AAV 신약으로서도 중국 최초로 임상 2상에 진입하며 중국 및 글로벌 안과 유전자 치료 분야의 새로운 장을 열었습니다.

습성 황반변성(wAMD)은 50세 이상 인구에서 비가역적 시력 손상을 유발하는 주요 질환으로, 전 세계 약 2억 명의 삶의 질에 중대한 영향을 미치고 있습니다. 현재의 표준 치료 요법에서는 환자가 1~2개월마다 안구 내 항-VEGF(혈관내피성장인자) 주사 치료를 지속적으로 받아야 합니다. 그러나 치료가 중단되거나 불충분할 경우 장기적인 유효성이 저하되어 비가역적인 시력 상실로 이어질 위험이 큰 반면, 유전자 치료는 ‘단 1회 투여로 평생 유효성 유지’라는 잠재력을 지니고 있습니다. XMVA09 주사제는 이중 표적 항체와 유리체강 내 투여를 결합한 세계 유일의 유전자 치료 신약으로, VEGF-A와 Ang-2를 동시에 표적하는 이중항체 유전자를 탑재한 AAV 유전자 벡터를 활용합니다. 유리체강 내 주사를 통해 망막색소상피(RPE) 세포에 직접 작용하여 치료 단백질을 안정적으로 발현시킴으로써 wAMD의 장기적 치료 효과 달성을 목표로 합니다.

XMVA09 주사제는 2024년 3월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 임상시험 승인을 받았습니다. 올해 4월 초에는 임상 1상 시험의 모든 피험자 등록 및 투약을 성공적으로 마쳤습니다. 예비 임상 결과에서 우수한 안전성과 내약성을 입증했으며, 유효성 데이터 역시 뚜렷한 시장 경쟁력을 나타냈습니다. 톈진(Tianjin)에서 개최된 이번 XMVA09 주사제의 wAMD 임상 2상 개시 회의에는 중국 wAMD 치료 분야의 최고 권위 연구진, 노바사이트 바이오세라퓨틱스 핵심 경영진, 임상 연구 파트너사 관계자들이 참석하여 임상 2상 연구 프로토콜과 구체적인 실행 방안을 심도 있게 논의했습니다.

회의 시작과 함께 톈진의과대학교 총합병원(Tianjin Medical University General Hospital)의 화옌(Hua Yan) 교수가 개회사를 통해 임상 1상 시험의 신속하고 효율적인 완료를 높이 평가했습니다. 그는 이번 성과가 다자간 긴밀한 협력의 결실임을 강조하며, 임상 2상 연구에서도 동일한 수준의 실행력을 발휘해 줄 것을 당부했습니다. 이어 노바사이트 바이오세라퓨틱스의 최고경영자(CEO) 차이위안(Cai Yuan) 박사는 임상 1상에 참여한 각 기관 연구팀의 노고에 깊은 감사를 표하고, 새롭게 임상 2상에 합류하는 기관 연구진에게도 감사의 뜻을 전하며 긴밀한 공조에 대한 기대를 밝혔습니다. 본 회의는 임상 2상 프로토콜의 과학적 타당성을 집중 검토하여 프로젝트의 성공적인 추진을 위한 견고한 기반을 다지고 새로운 임상 단계의 출발을 알렸습니다.

이어 톈진의과대학교 총합병원의 저우웨이(Zhou Wei) 과장이 임상 1상 및 연구자 주도 임상시험(IIT) 데이터를 공유하며 약물의 유효성과 안전성을 체계적으로 분석했습니다. 아울러 대표 증례의 유효성 데이터와 영상의학적 결과를 발표했습니다. 데이터 분석 결과, 환자의 시력 및 해부학적 지표에서 뚜렷한 개선이 확인되었으며, 장기 IIT 추적 데이터와 종합한 예비 평가 결과 XMVA09 주사제는 전반적으로 우수한 유효성과 장기적인 안전성을 나타냈습니다. 임상시험수탁기관(CRO) 클린초이스(ClinChoice)의 류밍웨(Liu Mingyue) 메디컬 매니저는 임상 1상 결과를 보고하며 국내외 유사 파이프라인 데이터와의 비교를 통해 XMVA09의 중·고용량군에서 뚜렷한 치료 효과 개선 경향이 관찰되었음을 설명했습니다. 또한 선정·제외 기준 및 유효성 평가지표 등 주요 항목에 대한 심층 분석을 바탕으로 임상 2상 프로토콜을 소개했습니다. 본 회의의 좌장은 커잉제약(Keying Pharma)의 덩이밍(Deng Yiming) 프로젝트 관리 디렉터가 맡아 진행했습니다.

전문가 토론 세션에서는 톈진의과대학교 총합병원 화옌 교수팀, 중국과학기술대학교 부속 제1병원 구융하오(Gu Yonghao) 교수팀, 쓰촨성의민병원 종제(Zhong Jie) 교수팀, 톈진안과병원 한메이(Han Mei) 교수팀, 저장성의민병원 선리쥔(Shen Lijun) 교수팀, 수도의과대학교 부속 베이징퉁런병원 서하이청(She Haicheng) 교수팀, 산시안과병원 위안리리(Yuan Lili) 교수팀, 시안인민병원 레이춘링(Lei Chunling) 교수팀 등 다수 임상센터의 전문가들이 참석하여 유효성 평가 지표 개선 및 환자 선정 기준 정밀화 등 핵심 안건에 대해 열띤 논의를 펼쳤습니다. 각 센터 전문가들은 풍부한 임상 연구 경험을 바탕으로 임상 2상 프로토콜에 대한 다수의 건설적인 제언을 제시했습니다. 마지막으로 화옌 교수는 총괄 평가를 통해 실질적이고 효율적인 논의를 거쳐 핵심 쟁점에 대한 합의를 도출했으며, 이는 임상 2상의 성공적인 수행을 위한 확고한 기반이 되었다고 밝혔습니다. 아울러 연구 품질을 철저히 확보하는 동시에 임상 2상 시험을 신속하고 효율적으로 추진해 나갈 것이라고 덧붙였습니다.

노바사이트 바이오세라퓨틱스의 최고의학책임자(CMO) 먀오보룽(Miao Bolong) 박사는 “유리체강 내 주사로 투여되는 최초의 혁신 이중항체 치료제로서, XMVA09 주사제는 wAMD 환자의 주사 투여 빈도를 대폭 줄이고 향후 1차 유지요법 치료제로 자리매김할 것으로 기대됩니다. 전문 연구진의 풍부한 임상 경험과 모든 참여 기관 간의 긴밀한 협력을 바탕으로 XMVA09 주사제의 임상시험이 순조롭게 진행되어 하루빨리 많은 환자들에게 실질적인 치료 혜택을 가져다줄 것이라 확신합니다”라고 밝혔습니다.

노바사이트 바이오세라퓨틱스의 최고경영자(CEO) 차이위안 박사는 “이번 중추적(pivotal) 임상 2상 시험의 개시는 당사의 핵심 마일스톤이자 기술적 우수성을 검증하는 결정적인 단계입니다. 모든 파트너사의 지원, 주주들의 신뢰, 연구진과 임직원의 헌신적인 협업 덕분에 탁월한 임상적 성과를 바탕으로 다음 단계에 순조롭게 진입할 수 있었습니다. 앞으로도 R&D에 역량을 집중하고 첨단 유전자 치료 기술을 적극 활용하여 혁신 신약을 개발함으로써 더 많은 환자들에게 기여할 것입니다”라고 전했습니다.

노바사이트 바이오세라퓨틱스(NovaSight Biotherapeutics) 소개

노바사이트 바이오세라퓨틱스는 첨단 유전자 편집 기술을 기반으로 안과 유전자 치료 신약 연구개발에 주력하는 첨단 바이오 기업입니다. 핵심 연구진은 중국 국가 우수청년과학기금(National Science Fund for Distinguished Young Scholars) 수혜자가 이끄는 박사급 창업팀으로 구성되어 있습니다. 회사는 R&D 측면에서 이중항체 최적화 플랫폼과 캡시드 스크리닝 플랫폼으로 구성된 ‘AAV-항체 유전자 치료 플랫폼’과 ‘유전자 편집 플랫폼’ 등 두 가지 핵심 기술 플랫폼을 구축했습니다.

회사는 중국 환자들의 접근성이 확보된 독자적인 안과 유전자 치료 신약 개발에 매진하고 있으며, 주요 안과 질환을 대상으로 유전자 치료 파이프라인을 적극 확장하고 있습니다. 노바사이트 바이오세라퓨틱스는 안과 분야를 전략적 돌파구로 삼고, 황반변성 등 대표적인 안과 질환 치료를 핵심 과제로 설정하여 환자들이 더 오래, 더 밝은 시력을 유지할 수 있도록 기여하는 것을 목표로 하고 있습니다.