갈리브라(Galibra), SSADH 결핍증 대상 AAV 유전자 치료제로 미국 FDA 희귀의약품 및 희귀소아질환 지정 획득

2026년 8월 5일 —

갈리브라 뉴로사이언스(Galibra Neuroscience)는 미국 식품의약국(FDA)이 숙신산 반알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADH 결핍증) 치료를 위한 임상 단계의 AAV 유전자 치료제 후보물질에 대해 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation)과 희귀소아질환 지정(Rare Pediatric Disease Designation)을 모두 승인했다고 발표했습니다.

이 두 가지 지정은 현재 FDA 승인을 받은 근본적 치료제가 없는 극희귀 유전성 신경대사 질환인 SSADH 결핍증에 대해, 최초의 질병 완화 치료제(Disease-modifying therapy) 개발을 지원합니다.

SSADH 결핍증은 ALDH5A1 유전자의 병원성 변이로 인해 발생하며, 이로 인해 정상적인 GABA 대사가 교란되어 독성 신경활성 대사물질이 체내에 축적됩니다. 이 질환은 지적 장애, 자폐 스펙트럼 장애, 뇌전증 및 기타 신경학적·정신과의적 증상을 동반합니다.

현재 SSADH 결핍증 치료는 주로 증상 완화에 집중되어 있습니다. 갈리브라의 프로그램은 질병의 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위한 AAV 기반 유전자 대체 치료제로 개발되고 있습니다.

이 프로그램은 보스턴 어린이 병원(Boston Children’s Hospital)과 하버드 의과대학(Harvard Medical School)에서 도출된 전임상 데이터를 바탕으로 합니다. 갈리브라는 해당 치료제가 SSADH 결핍증을 위해 특별히 설계된 최초의 유전자 대체 치료제가 될 수 있도록順調롭게 진행 중이라고 밝혔습니다.

희귀의약품 지정(ODD)은 희귀 질환이나 상태를 치료하기 위한 의약품 및 생물학적 제제에 부여됩니다. 이 지정을 받으면 자격을 갖춘 임상 시험에 대한 세액 공제, 특정 FDA 신청 고객 수수료 감면, 시판 승인 시 7년간의 독점 판매권 등 개발 인센티브가 제공될 수 있습니다.

희귀소아질환 지정(RPDD)은 주로 소아에게 영향을 미치는 심각하거나 생명을 위협하는 희귀 질환 치료용 제품에 적용됩니다. 갈리브라의 치료제가 최종 승인되고 관련 요건을 충족할 경우, 회사는 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)을 받을 자격을 얻을 수 있습니다.

갈리브라는 현재 SSADH 결핍증 프로그램의 임상시험계획 승인 신청(IND)을 위한 전임상 연구를 진행하고 있으며, 임상시험 개시를 위해 학계 및 환자 옹호 단체 파트너들과 협력하고 있습니다.

이 프로그램은 SSADH 협회(SSADH Association) 및 글로벌 환자 커뮤니티와의 긴밀한 협력을 통해 개발되었습니다. 이 단체는 해당 질환에 대한 자연사 연구, 환자 참여, 치료제 개발을 지원해 왔습니다.

아우렐릭스 바이오(Aurelix Bio)는 해당 프로그램을 최초 인체 대상 임상시험(First-in-human) 단계로 진전시키기 위해 전략적 임상 개발, 규제 계획, 중개 의학 및 운영 지원을 제공하고 있습니다.

이번 지정은 갈리브라의 AAV 유전자 치료제 프로그램에 있어 중요한 규제적 진전이며, 극희귀 소아 신경 질환에 대한 질병 완화 유전자 치료제를 개발하려는 전반적인 노력을 더욱 강화합니다.