크리야 테라퓨틱스(Kriya Therapeutics), 노화된 쥐 대상 AAV-FGF21 유전자 치료제의 건강 수명 및 수명 연장 전임상 데이터 발표

2026년 8월 5일 —

크리야 테라퓨틱스(Kriya Therapeutics)는 천연 FGF21을 발현하는 AAV 벡터를 단 1회 근육 내 투여하여 자연 노화된 쥐의 건강 수명과 수명을 모두 연장시켰다는 전임상 연구 결과를 발표했습니다.

“AAV 매개 FGF21 유전자 치료, 전신 조직 특이적 적응을 통해 건강 수명 연장 촉진(AAV-mediated FGF21 gene therapy promotes health span extension by whole-body tissue-specific adaptations)”이라는 제목의 이번 연구는 바르셀로나 자치대학교(Universitat Autònoma de Barcelona) 동물바이오테크놀로지 및 유전자치료 센터의 파티마 보쉬(Fátima Bosch) 교수가 주도했습니다. 해당 연구 결과는 미국 유전자·세포치료학회(ASGCT)의 창간 학술지인 ‘몰레큘러 테라피(Molecular Therapy)’에 게재되었습니다.

FGF21은 근육, 간, 지방, 뇌를 포함한 여러 조직에서 에너지 균형을 조절하는 데 관여하는 대사 호르몬입니다. 크리야 측은 이번 연구 결과가 지방간 질환 및 FGF21 생물학이 작용할 수 있는 기타 질환을 대상으로 개발 중인 자사의 천연 FGF21 유전자 치료제 후보물질 ‘KRIYA-497’의 전신 생물학적 기전을 뒷받침한다고 밝혔습니다.

연구에 따르면, 노화된 쥐에게 AAV1-FGF21을 단 1회 근육 내 투여한 결과 기대 수명이 20% 이상 증가했으며, 중앙 수명(median lifespan)이 약 6개월 연장되었습니다.

치료를 받은 동물들은 체중 및 체지방 정상화, 인슐린 감수성 및 혈당 조절 개선, 에너지 소비 증가 등 광범위한 대사적 이점을 보였습니다.

또한 이 치료법은 여러 장기 시스템에 걸쳐 지속적인 이점을 가져왔습니다. 간, 신장, 심장 기능이 보존되었으며, 연령 증가에 따른 신장 손상, 섬유화 및 아밀로이드증 발생이 예방되었습니다.

신체 및 인지 기능 지표도 향상되었습니다. 근력, 지구력, 기억력이 훨씬 젊은 개체와 유사한 수준으로 유지되었습니다.

전사체(Transcriptomic) 분석 결과, 이러한 이점은 미토콘드리아 기능 강화, 단백질 합성 복원, 간 해독 능력 개선, 염증 및 섬유화 감소 등 조직 특이적 적응과 연관되어 있는 것으로 나타났습니다.

이번 발표는 AAV-FGF21 유전자 치료제가 질환 모델에서 이미 진행된 대사이상 관련 지방간염(MASH), 제2형 당뇨병 및 비만을 개선할 수 있음을 보여준 이전 전임상 연구를 기반으로 합니다.

크리야의 임상 후보물질인 KRIYA-497은 인간 천연 FGF21을 발현하도록 설계된 1회 투여형 유전자 치료제입니다. 현재 MASH 환자를 대상으로 한 임상시험에서 평가가 진행 중이며, 아직 연구 단계에 있습니다.

이번 논문 게재는 치료 단백질의 장기 발현을 통해 지속적인 전신 효과를 제공하도록 설계된 AAV 기반 대사 유전자 치료법에 대한 관심이 높아지고 있음을 보여줍니다. KRIYA-497의 향후 핵심 과제는 임상적 안전성, 용량 선정, FGF21 발현의 지속성, 그리고 동물 실험에서 관찰된 광범위한 대사 효과가 지방간 질환 환자에게도 실제 적용되는지 여부가 될 것입니다.