AAV 벡터는 왜 신경과·간·심장 연구에 많이 쓰일까?

AAV 벡터가 신경계·간·심장 연구에서 특히 많이 쓰이는 이유는 한마디로 말해
👉 “해당 조직에서의 높은 전달 효율 + 안전성 + 장기 발현” 때문입니다.

1️⃣ 공통적인 이유 (세 조직 모두에 해당)

1) 높은 안전성

• 병원성이 거의 없음

• 숙주 게놈에 무작위 삽입 위험이 매우 낮음
  → 체내(in vivo) 실험과 장기 연구에 적합

2) 장기적이고 안정적인 유전자 발현

• 분열이 거의 없는 세포(뉴런, 심근세포, 성숙 간세포)에서
  수개월~수년간 발현 유지 가능

3) 다양한 혈청형(serotype) 선택 가능

• 조직 친화성이 서로 다른 AAV 혈청형 존재
  → 표적 조직 특이적 전달 가능

2️⃣ 신경과 연구에서 많이 쓰이는 이유 🧠

1) 신경세포에 대한 높은 친화성

• AAV9, AAV-PHP.eB, AAV2 등은 뉴런·아교세포 감염 효율이 높음

• 분열하지 않는 뉴런에서도 발현 유지

2)  국소 또는 전신 투여 가능

• 뇌실 내 주사(ICV), 실질 주사

• 일부 혈청형은 혈뇌장벽(BBB) 통과 가능

3)  독성이 낮아 행동·기능 연구에 적합

• 신경독성 최소화
  → 행동학, 신경회로 추적, 유전자 기능 연구에 최적

3️⃣ 간 연구에서 많이 쓰이는 이유 🧬

1) 간세포에 매우 높은 감염 효율

• AAV8, AAV9는 간 친화성이 매우 높음

• 정맥 주사만으로도 간에 강한 발현

2) 간 특이적 발현 조절 가능

• TBG, hAAT 같은 간 특이적 프로모터와 조합
  → 오프타깃 최소화

3) 대사·유전 질환 모델에 이상적

• 간은 단백질 합성과 대사 중심 기관
  → 대사 질환, 유전자 결손 모델, CRISPR 기반 KO 연구에 적합

4️⃣ 심장 연구에서 많이 쓰이는 이유 ❤️

1) 심근세포에 대한 강한 트로피즘

• AAV9는 심근 감염 효율이 매우 높음

• 전신 주사로도 심장 선택적 발현 가능

2) 심근세포의 낮은 분열성

• AAV episome이 안정적으로 유지
  → 장기 발현에 유리

3)  심장 특이적 프로모터 사용 가능

• cTnT, Myh6 등과 결합해
  → 심장 기능·질환 모델 연구에 최적

AAV는 신경·간·심장에서 “잘 들어가고, 오래 발현되고, 안전하기 때문에” 표준 벡터처럼 쓰인다.