AAV 바이러스에는 몇 가지 유형이 있습니까?

AAV(아데노 관련 바이러스)는 유전자 치료에서 가장 중요한 “전달 벡터” 중 하나로, 다양한 종류가 있으며 주로 “혈청형” 과 조직 표적 특성에 따라 구분됩니다.

핵심 요약: 주요 AAV 혈청형 및 표적 조직

가장 직관적인 이해를 위해 주요 혈청형과 주로 표적하는 조직을 표로 정리했습니다.

 AAV 종류에 대한 심화 이해

1. 천연 혈청형 vs. 인공 개조형

• 천연 혈청형 (Natural Serotypes): 현재까지 100종 이상의 천연 AAV 변이체가 발견되었으며, 그중에서 위 표에 언급된 AAV1, 2, 5, 8, 9 등 약 10여 가지가 연구와 치료에 흔히 사용됩니다.

• 인공 개조형 (Engineered Serotypes): 과학자들은 다양한 천연 AAV의 장점을 결합하거나 특정 조직에 대한 결합력을 강화하기 위해 유전자 공학 기술로 새로운 AAV 캡시드를 개발했습니다. AAV-DJ, AAV-PHP.B 시리즈 등이 대표적이며, 더 높은 효율과 정확성을 가집니다.

2. AAV 종류가 많은 이유: 캡시드의 다양성
각 AAV 유형의 차이는 외부를 이루는 “캡시드” 단백질의 미세한 구조적 차이에서 비롯됩니다. 이 다른 캡시드가 각기 다른 세포 표면의 수용체를 인식하기 때문에, 특정 AAV는 특정 조직이나 장기로 정확하게 표적할 수 있는 능력을 가지게 됩니다. 이 특성이야말로 AAV를 유전자 치료에 이상적인 “배달 차량”으로 만드는 핵심 원동력입니다.

3. 연구 시 AAV 선택 고려 사항

• 표적 조직 (Target Tissue): 가장 중요한 요소입니다. 예를 들어, 간 질환에는 AAV8, AAV9, AAV-DJ가, 신경계 질환에는 AAV9, AAV-PHP.B, AAVrh10가, 망막 질환에는 AAV2, AAV5, AAV8이 적합합니다.

• 면역원성 (Immunogenicity): 환자体内에 특정 AAV 혈청형에 대한 기존 항체가 있는지 여부를 확인해야 합니다. 개조형 AAV는 인간의 기존 면역을 회피하도록 설계되는 경우가 많습니다.

• 패키징 용량 (Packaging Capacity): AAV는 약 4.7kb(킬로베이스) 이하의 유전자만 실을 수 있어, 목표 유전자의 크기도 고려해야 합니다.