rAAV(recombinant Adeno-Associated Virus, 재조합 아데노 관련 바이러스)는 유전자 치료에서 가장 널리 쓰이는 벡터 중 하나이며, 구조적으로 잘 정의된 특징을 가지고 있습니다.
1. 기본 캡시드 구조
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직경 약 20~25 nm 의 작은, 비외피성(non-enveloped) 바이러스.
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이코사헤드랄(icosahedral, 20면체) 대칭성을 가짐.
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캡시드 단백질(VP1, VP2, VP3) 으로 구성:
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VP1 (≈ 10%): 인식/감염에 중요한 phospholipase A2 도메인 포함.
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VP2 (≈ 10%): 구조 안정성 보조.
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VP3 (≈ 80%): 캡시드 골격 형성.
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전체적으로 약 60개의 단백질 소단위체가 모여 바이러스 껍질을 형성.
2. 유전체 구조 (재조합 형태, rAAV)
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원래 AAV: ssDNA(단일 가닥 DNA), 크기 약 4.7 kb.
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재조합 AAV(rAAV): 치료 유전자를 삽입하기 위해 바이러스의 Rep/Cap 유전자 제거, 대신 외부 삽입 유전자 + 조절 서열을 탑재.
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하지만 ITR(inverted terminal repeats, 역위 말단 반복서열, 약 145 bp) 은 필수 → 바이러스 복제 및 패키징에 꼭 필요.
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따라서 rAAV 유전체는: [ITR] – [프로모터] – [치료 유전자 ORF] – [폴리A 시그널] – [ITR]
3. 외피와 안정성
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외피가 없기 때문에 pH, 온도, 프로테아제에 비교적 안정적.
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하지만 동결-해동 반복에는 민감.
4. 감염 과정 관련 구조적 특징
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캡시드 표면에 특정 수용체 결합 부위 존재 → 혈청형(serotype)에 따라 조직 특이성이 달라짐.
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VP1의 PLA2 도메인은 엔도좀 탈출에 중요.
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캡시드 내부에는 단일가닥 DNA가 패키징됨.
rAAV는 비외피성, 20~25nm 크기의 이코사헤드랄 캡시드로, VP1/2/3 단백질이 모여 껍질을 이루고, 내부에는 ITR로 양 끝이 둘러싸인 단일가닥 DNA(치료용 유전자 탑재)가 들어 있는 구조입니다.
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