혈청형 AAV2와 AAV9의 차이

Aug 26 , 2025
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 1. 기본 특징

  • AAV2

    • 가장 먼저 발견되고 연구가 가장 많이 된 혈청형.

    • 흔히 AAV 벡터 설계의 기본 템플릿으로 사용됨.

  • AAV9

    • 이후 발견된 혈청형으로, 체내 전도 효율(transduction efficiency) 이 높아 주목받음.

    • 전신 투여형 유전자 치료에 널리 사용됨.

2. 조직 특이성 (Tropism)

  • AAV2

    • 주로 감염: 간, 망막(눈), 일부 신경세포

    • 세포 표면의 HSPG(헤파란 황산 프로테오글리칸) 수용체에 의존 → 감염 범위가 제한적

  • AAV9

    • 광범위한 감염: 간, 심장, 골격근, 중추신경계(CNS)

    • 혈액-뇌 장벽(BBB) 을 통과할 수 있어 신경계 질환 연구·치료에 특히 중요

3. 전도 효율 (Transduction Efficiency)

  • AAV2

    • 체외 세포에서는 효율이 괜찮지만, 체내 전도 효율은 낮음

    • 주로 국소 주사(예: 안구 내 주사) 방식에 적합

  • AAV9

    • 체내 분포가 넓고 전도 효율이 높음

    • 정맥 주사만으로도 여러 조직에 효과적으로 감염 → 특히 심장, 신경계, 골격근에 효율적

4. 임상 적용

  • AAV2

    • 다양한 유전자 치료 임상시험에 사용됨

    • 대표 사례: Luxturna (안과 질환: Leber 선천성 흑암시 치료제)

  • AAV9

    • 신경근육질환 치료에 사용 → 대표적으로 Zolgensma (SMA, 척수성 근위축증 치료제)

    • 심장, 근육, 신경 관련 질환 연구에도 널리 활용

About PackGene

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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