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AAV 혈청형에 따른 조직 특이성

Aug 21 , 2025
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AAV(아데노 관련 바이러스)의 조직 특이성은 주로 캡시드 단백질(Cap 단백질)의 구조 차이에 의해 결정됩니다.
혈청형마다 세포 수용체 인식 능력이 달라 체내 분포와 감염 효율이 크게 다릅니다.

주요 혈청형과 조직 특이성

혈청형 주요 표적 조직/세포 특징 및 응용
AAV1 골격근, 심근 횡문근에 강한 친화성, 근육 질환·심장 유전자 치료에 사용
AAV2 신경세포, 간세포, 망막 가장 고전적인 혈청형, 연구가 가장 많음. 중추신경계·안과 연구에 활용되지만 중화항체 발생률이 높음
AAV3 간세포 간 감염 효율이 높아 간 표적 연구에 사용
AAV5 기도 상피, 망막, 후각 신경 안과(망막 퇴행성 질환) 및 호흡기 연구에 흔히 사용
AAV6 골격근, 기도 상피 AAV1과 유사하나 호흡기 유전자 치료에 더 적합
AAV7 간 AAV8과 유사, 간 친화성이 높으나 면역원성에 차이가 있음
AAV8 간 (매우 강력) 간세포 전이 효율이 매우 높음, 간 질환 유전자 치료의 주요 선택지
AAV9 심장, 골격근, 간, 중추신경계(BBB 일부 통과 가능) 전신 분포, 특히 심장 및 신경 질환에 적합 (예: SMA 치료제 Zolgensma)
AAVrh.10 (영장류 유래) 중추신경계 신경세포에 고효율 전이, 신경 퇴행성 질환 연구에 활용

 

요약 및 응용 방향

  • 간 질환 → AAV3, AAV7, AAV8, AAV9

  • 근육 질환 → AAV1, AAV6, AAV9

  • 신경계 질환 → AAV2, AAV9, AAVrh.10

  • 안과 질환 → AAV2, AAV5

  • 호흡기 질환 → AAV5, AAV6

결론: AAV의 조직 특이성 차이는 유전자 치료에서의 응용 선택을 좌우합니다.
예를 들어, AAV8/9는 간 및 전신 질환에, AAV9과 AAVrh.10은 신경계에, AAV2와 AAV5는 안과 치료에 주로 사용됩니다.

About PackGene

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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