VeonGen, 스타가르트병 듀얼 AAV 유전자 치료제 ‘VG801’ 핵심 임상 3상 설계 및 CMC 전략에 대해 美 FDA와 합의 달성

독일 뮌헨, 2026년 11월 5일 — 차세대 유전자 치료제를 개발하는 임상 단계 유전의학 기업 VeonGen Therapeutics(이하 “VeonGen”)는 오늘, 스타가르트병 및 기타 ABCA4 관련 망막 이영양증을 적응증으로 하는 듀얼 AAV 유전자 치료제 파이프라인 ‘VG801’의 주요 규제 및 임상 진척 사항을 발표했습니다.

VeonGen은 첨단재생의료치료제(RMAT) Type B 회의에서 VG801의 핵심 임상 3상 프로그램의 주요 임상 및 CMC(제조 및 품질관리) 전략에 대해 미국 식품의약국(FDA)과 합의에 도달했습니다. FDA 회의록에는 1차 유효성 평가변수(Primary Endpoint), 연구 기간, 대조군 설정을 포함한 핵심 임상 설계에 대한 합의 내용이 명시되었습니다. CMC 측면에서는 기존 임상시험용 배치(batch)의 임상 3상 사용 승인 및 상업화 제조 전략의 핵심 요소에 대한 합의가 포함되었습니다. 이러한 성과는 규제적 불확실성을 해소하고 글로벌 핵심 임상 3상 진입 준비를 가속화하는 중요한 기반이 됩니다.

이와 병행하여, VeonGen은 FDA의 희귀질환 평가변수 고도화(RDEA) 파일럿 프로그램을 통해 가상현실 시각 테스트(VRVT)를 스타가르트병의 기능적 시력 평가 도구로 확립하기 위한 절차를 진행 중입니다. 또한 VG801은 유럽과 중국에서도 임상 1/2상 시험계획 승인을 획득하여 글로벌 개발 전략에 박차를 가하고 있습니다.

현재 진행 중인 최초 인간 대상(FIH) 임상 1/2상 시험(NCT07002398)에서는 성인 및 소아 환자를 포함한 3개 용량 코호트에서 총 15명의 환자에게 투약이 완료되었습니다. VG801은 12개월 시점까지 BCVA, VRVT, 미세시야계 주시 검사를 포함한 다각적 평가에서 일관되고 지속적인 기능 개선 효과를 나타냈습니다. 기저시력 측정이 가능했던 환자 13명 전원이 6개월 또는 12개월 시점에 시력 향상을 보였으며, 이 중 11명이 5글자 이상, 7명이 10글자 이상, 4명이 15글자 이상의 ETDRS 문자 개선을 달성했습니다. 이러한 결과는 안정적인 망막 구조 유지 및 우수한 안전성 프로파일과 더불어 VG801의 높은 치료 잠재력을 뒷받침합니다.

VeonGen의 공동 창업자이자 최고경영자(CEO)인 캐롤라인 맨 쉬(Dr. Caroline Man Xu) 박사는 다음과 같이 밝혔습니다.
“핵심 임상 3상 설계 및 CMC 전략에 대해 FDA와 합의를 이룬 것은 VG801의 개발 위험을 대폭 낮추는 결정적 이정표이자, 글로벌 허가 임상으로 나아가는 의미 있는 도약입니다. 성인과 소아 환자 모두에서 확인된 일관되고 지속적인 시력 개선 결과는 본 프로그램에 대한 당사의 확신을 더욱 공고히 해줍니다. 당사 고유의 차별화된 기술은 스타가르트병의 근본적인 유전적 원인을 해결하여 환자의 시력을 보존하거나 개선할 수 있는 잠재력을 지니고 있습니다. 당사는 글로벌 핵심 임상 3상 개발을 성공적으로 추진하여 전 세계 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있도록 집중할 것입니다.”

VG801은 독자적인 vgAAV2 캡シ드와 mRNA 트랜스-스플라이싱 기반 재구성 기술인 ‘vgRNA REVeRT’를 결합한 VeonGen의 플랫폼 기술을 적용했습니다. 이를 통해 기존 AAV의 탑재 용량 한계를 극복하고 망막 광수용체 세포 내에 완전장(full-length)의 기능성 인간 ABCA4 유전자를 성공적으로 전달 및 재구성합니다. 이 차별화된 듀얼 AAV 접근법은 다양한 ABCA4 돌연변이로 발생하는 스타가르트병의 근본 원인을 해결하도록 설계되어, 유전자형에 구애받지 않는(genotype-agnostic) 범용적 치료 접근법으로서 환자들에게 실질적인 기능적 혜택을 제공할 수 있습니다.

【면책 조항】

본 자료는 VeonGen Therapeutics의 공식 보도자료(2026년 11월 5일 자)를 바탕으로 정보 제공 목적으로만 번역·작성되었습니다. 의학적 자문이나 특정 치료법 또는 투자를 권유하는 것이 아닙니다. 임상시험 진행 상황 및 규제기관 승인 현황에 관한 정확한 최신 정보는 공식 영문 발표자료를 참고하시기 바랍니다.