파시라(Pacira), 무릎 관절염 유전자 치료제 PCRX-201의 HCAd 기반 1상 임상 2년 데이터 발표

2026년 8월 6일 —

파시라 바이오사이언스(Pacira BioSciences)는 무릎 관절염 치료를 위해 국소 투여하는 연구용 유전자 치료제인 PCRX-201(성분명: 에네킨라진 인자데노벡, enekinragene inzadenovec)의 긍정적인 1상 임상시험 2년 결과를 발표했습니다.

해당 데이터는 류마티스 질환 학술지 ‘Annals of the Rheumatic Diseases’에 게재되었습니다. 연구 결과에 따르면, 중등도에서 중증의 무릎 관절염 환자에게 PCRX-201을 관절 내 1회 단회 투여했을 때 우수한 내약성을 보였으며, 임상에 계속 참여한 환자들을 대상으로 한 탐색적 임상 결과 지표에서 2년에 걸쳐 통증, 강직, 기능의 개선이 나타났습니다.

PCRX-201은 파시라의 독자적인 고용량 아데노바이러스(HCAd) 벡터 플랫폼을 기반으로 합니다. 이 치료제는 국소 유전자 전달을 통해 무릎 관절염에 관여하는 생체역학적 및 염증성 작용 과정을 표적으로 하도록 설계되었습니다.

이번 1상 임상시험은 증상이 있고 방사선학적으로 확진된 중등도에서 중증의 무릎 관절염 성인(30세~80세) 72명을 대상으로 진행된 2부분 구성의 공개 임상연구였습니다. 파트 1에서는 36명의 참가자가 저용량, 중용량 또는 고용량의 PCRX-201을 1회 투여받았습니다. 파트 2에서는 내약성을 향상시키고 글루코코르티코이드 전처리가 벡터 전달(transduction)을 향상시킬 수 있는지 평가하기 위해, 36명의 참가자에게 PCRX-201 투여 직전 메틸프레드니솔론을 투여했습니다.

1차 평가변수는 안전성이었습니다. 2차 및 탐색적 평가변수에는 전신 생체 내 분포와 통증, 강직, 기능을 측정하는 임상 결과가 포함되었으며, 추적 관찰은 104주 동안 진행되었습니다.

파시라는 글루코코르티코이드 전처리가 관절 삼출(joint effusion) 발생률을 낮추고 임상적 결과의 더 큰 개선과 관련이 있다고 보고했습니다. 이 접근법은 현재 진행 중인 PCRX-201의 무릎 관절염 2상 임상 연구인 ‘ASCEND’에 적용되었습니다.

회사는 최근 ASCEND 2상 임상의 파트 B 환자 등록을 시작했으며, PCRX-201을 대량 생산이 가능한 확장성 있는 제조 공정으로 성공적으로 전환했다고 밝혔습니다. ASCEND 2상 임상의 첫 번째 탑라인(topline) 결과 발표는 2026년 말로 예정되어 있습니다.

PCRX-201은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의료치료제(RMAT) 지정, 유럽의약품청(EMA)으로부터 첨단바이오의약품(ATMP) 지정을 받았습니다.

파시라는 자사의 HCAd 벡터 플랫폼이 국소 투여 유전자 의약품 분야에서 여러 잠재적 장점을 제공한다고 설명했습니다. 기존의 많은 AAV 기반 유전자 치료제와 비교했을 때, HCAd 플랫폼은 더 낮은 용량으로 유전자를 효율적으로 전달하고, 최대 30,000개 베이스페어(bp)에 달하는 더 큰 유전자 화물(payload)을 운반할 수 있으며, 적절한 치료 간격으로 재투여를 지원할 수 있도록 설계되었습니다.

이번 발표는 흔한 근골격계 질환에 대한 차별화된 유전자 치료 접근법을 조명합니다. 대부분의 유전자 치료제 개발 프로그램이 희귀 유전 질환에 집중되어 있는 반면, PCRX-201은 미국에서만 1,500만 명 이상에게 영향을 미치는 무릎 관절염을 대상으로 개발되고 있습니다.