FDA 자문위원회, DMD 연관 심근병증에 대한 Capricor의 세포 치료제에 반대 투여

2026년 7월 29일 —

미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가 두센 근디스트로피(DMD) 연관 심근병증 치료를 위한 Capricor Therapeutics의 임상 세포 치료제 ‘데라미오셀(deramiocel)’의 유효성에 대해 반대표를 던졌습니다.

위원회는 Capricor가 재제출한 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 심의하기 위한 회의 후, 심근병증에 대한 데라미오셀의 유효성에 대해 9 대 3으로 반대 투표했습니다. 자문위원회의 권고가 구속력을 갖는 것은 아니지만, FDA는 치료제를 심사할 때 이 투표 결과를 고려할 예정입니다. FDA의 최종 결정은 8월 22일까지 내려질 것으로 예상됩니다.

데라미오셀은 기증자 시신에서 유래한 심장구 유래 세포(cardiosphere-derived cells)로 구성되어 있으며, 3개월마다 정맥 투여됩니다. 이 치료제는 두센 근디스트로피(DMD) 환자의 심장 및 골격근 기능을 회복하거나 보존하는 것을 목표로 합니다. 다만 Capricor의 이번 허가 신청은 DMD 연관 심근병증에 특화되어 초점이 맞춰져 있습니다.

자문위원회의 논의는 임상 3상 HOPE-3 시험 데이터와 이전 HOPE-2 시험 및 연장 투여 연구(OLE) 데이터에 집중되었습니다. Capricor와 FDA는 HOPE-3 연구가 주요 평가변수를 충족했는지 여부를 두고 의견 대립을 보였으며, 논의의 대부분은 통계 분석 계획과 블라인드 해제(unblinding) 전에 이루어진 변경 사항이 적절했는지에 맞춰졌습니다.

심근병증 평가변수와 관련해 심사는 심장의 혈액 박출 능력을 나타내는 좌심실 박출률(LVEF)에 초점이 맞춰졌습니다. Capricor는 데이터 블라인드 해제 직전에 분석 방법을 LVEF의 단순 변화량에서 LVEF의 순위 변화량(ranked change)으로 전환했습니다. 회사가 선호한 이 분석 방식을 적용하더라도 위원회에 제시된 LVEF 결과의 p-값은 0.09로, 통계적 유의성을 확보하지 못했습니다.

복수의 자문위원들은 해당 데이터가 ‘취약하다(fragile)’고 평가했습니다. 이는 결론이 특정 통계 기법의 사용이나 특정 환자군의 포함·제외 여부에 과도하게 의존한다는 의미입니다. 일부 전문가들은 데라미오셀 투여 환자군에서 좌심실 용적이 증가했음을 시사하는 데이터에 대해 우려를 표명하기도 했습니다.

위원회는 DMD 연관 심근병증에 대한 데라미오셀의 유효성에 대해서만 투표하도록 요청받았으나, 많은 환자 옹호자, 임상의, 그리고 공공 의견 제출자들은 이 치료제가 골격근 기능과 환자의 자립에 미칠 수 있는 잠재적 효과를 강조했습니다. Capricor 역시 위원회가 질환의 보다 광범위한 맥락을 고려해 줄 것을 촉구했습니다.

FDA와 Capricor는 상지 기능 평가 도구인 PUL 2.0(Performance of the Upper Limb 2.0) 데이터의 해석에 대해서도 이견을 보였습니다. Capricor는 HOPE-3 시험이 기저치 대비 백분율 변화량을 사용하여 1차 골격근 평가변수를 충족했다고 주장한 반면, FDA는 당초 정의된 기저치 대비 평균 변화량 분석에서는 통계적 유의성이 나타나지 않았다는 입장을 유지했습니다.

자문위원들은 상지 기능 데이터가 추가 연구해 볼 만한 가치가 있다는 점은 인정했으나, 이번 허가 신청 건에서 유효성을 입증하기에는 증거가 부족하다고 판단했습니다. 여러 위원들은 Capricor가 향후 연구에서 상지 기능을 계속해서 조사할 것을 권고했습니다.

이번 자문위원회의 부정적인 투표 결과는 데라미오셀의 규제 승인 경로에 불확실성을 더하고 있습니다. FDA가 자문위의 권고와 달리 승인을 결정할 수도 있지만, 통계적 견고성, 평가변수 해석, 그리고 심근병증 특이적 유효성에 대한 위원회의 우려는 당국의 최종 결정에 중대한 영향을 미칠 것으로 보입니다.