uniQure, AMT-130 헌팅턴병 유전자 치료제 규제 절차 진전에 따라 FDA 자문위원회 개최 예상

2026년 7월 29일 —

uniQure는 최근 미국 식품의약국(FDA)과의 의견 일치에 따라 헌팅턴병 임상 유전자 치료제인 AMT-130의 규제 승인 경로가 한층 명확해졌으나, FDA 자문위원회 회의에 참석해야 할 것으로 예상된다고 발표했습니다.

AMT-130은 치명적인 유전성 신경퇴행성 질환인 헌팅턴병의 최초 근본적 질병 수정 치료제(disease-modifying therapy) 후보로 설계되었습니다. 승인될 경우 헌팅턴병을 적응증으로 하는 최초의 치료제가 됩니다.

Walid Abi-Saab uniQure 최고메디컬책임자(CMO)는 분기 실적 발표회에서 자문위원회 회의가 열릴 가능성이 높으며 회사가 이에 대비하고 있다고 밝혔습니다. FDA 자문위원회는 기관이 퍼스트 인 클래스(first-in-class) 치료제, 승인된 치료법이 없는 질환의 제품, 또는 새로운 데이터셋을 기반으로 하는 프로그램을 심사할 때 흔히 개최됩니다.

AMT-130은 복잡한 규제 과정을 거쳐왔습니다. 2024년 11월, FDA는 uniQure의 임상 1/2상 연구 데이터가 불충분하다는 이유로 신청서 접수를 거부했습니다. 1월 미팅 이후 uniQure는 당국이 추가 연구를 요청했다고 밝혔습니다.

그러나 지난 6월에 열린 후속 미팅에서 FDA는 입장을 바꾸어 임상 1/2상의 3년 추적 데이터가 신속 승인(accelerated approval) 경로에 따른 생물학적 제제 허가 신청(BLA)을 뒷받침할 수 있다는 뜻을 내비쳤습니다. 이에 따라 회사는 미국과 영국에서 허가 신청서 제출을 추진할 계획입니다.

BLA 제출에 앞서 uniQure와 FDA는 확증 연구(confirmatory study) 설계에 대해 여전히 의견을 모아야 합니다. 현재의 신속 승인 요건에 따르면, 확증 연구는 일반적으로 신속 승인이 부여되는 시점까지 진행 중이어야 하며 바람직하게는 환자 등록이 완료되어야 합니다.

uniQure는 FDA와 디자인 합의가 이루어지는 대로 가능한 한 조속히 확증 연구를 시작할 계획이라고 밝혔습니다. 이 연구는 향후 신속 승인 이후 임상적 이점을 검증하는 데 중요한 역할을 할 것입니다.

회사는 또한 2026년 9월 현재 진행 중인 AMT-130 임상 1/2상 연구의 업데이트된 데이터를 발표할 예정입니다. 이번 발표에는 저용량 및 고용량 투여를 받은 일부 환자들의 4년 추적 관찰 데이터가 포함될 것으로 기대됩니다.

미국 외 지역에서 uniQure는 FDA 제출과 동일한 일정으로 영국 의약품·보건의료제품 규제청(MHRA)에 허가 신청서를 제출할 계획입니다.

다가오는 몇 달은 uniQure와 헌팅턴병 치료 분야에 결정적인 시기가 될 수 있습니다. 잠재적인 허가 신청, 예상되는 4년 추적 데이터, 그리고 자문위원회의 심사 가능성이 맞물려 있는 가운데, AMT-130은 헌팅턴병의 첫 질병 수정 유전자 치료제로서 중요한 규제 단계로 진입하고 있습니다.