Shape Therapeutics, 파킨슨병 AAV RNA 편집 유전자 치료제 개발 가속화를 위해 MJFF 연구비 수혜

2026년 7월 29일 —

Shape Therapeutics는 파킨슨병 치료를 위한 자사의 선도 유전자 치료제 후보물질인 SHP-201의 임상시험계획(IND) 신청 전 연구(IND-enabling studies)를 진행하기 위해 마이클 J. 폭스 파킨슨병 연구 재단(MJFF)으로부터 연구비를 지원받았다고 발표했습니다.

이번 지원은 파킨슨병 치료에 유망한 접근법을 평가하는 전임상 및 중개 연구를 후원하는 MJFF의 ‘파킨슨병 치료제 파이프라인 프로그램’을 통해 이루어졌습니다. 지원금은 향후 계획된 임상시험계획 신청에 앞서 SHP-201의 약리, 약동학, 생체 내 분포 및 안전성을 평가하는 연구에 사용될 예정입니다.

SHP-201은 파킨슨병 병태생리에 가장 심각하게 영향을 받는 뇌 부위에서 알파-시누클레인(aSyn)을 감소시키도록 설계된 1회 투여 방식의 정맥 주사형 유전자 치료제입니다. SNCA 유전자에 의해 암호화되는 알파-시누클레인은 파킨슨병 병리 기전의 핵심 원인 물질로 널리 알려져 있습니다.

본 치료제는 혈뇌장벽(BBB)을 통과하도록 엔지니어링된 Shape사의 AAV 캡시드와 자사의 RNAfix® 기술을 기반으로 한 RNA 편집 페이로드를 결합한 것입니다. 이 페이로드는 SNCA 전사체를 표적화하고 편집하여, 침습적인 반복 투여 없이도 알파-시누클레인의 생성을 줄이도록 설계되었습니다.

파킨슨병은 아직 승인된 근본적 질병 수정 치료제(disease-modifying therapy)가 없는 진행성 신경 질환으로 남아 있습니다. 기존의 치료적 접근법은 파킨슨병 진행의 핵심 부위인 흑질(substantia nigra)을 포함한 심부 뇌 영역에 치료제를 지속적이고 정밀하게 전달하기 어렵다는 한계가 있었습니다.

Shape사에 따르면 전임상 모델에서 SHP-201 페이로드가 강력하고 높은 특이성의 알파-시누클레인 녹다운(knockdown) 효과를 보였습니다. 예비 비임상 연구에서는 정맥 투여를 통해 뇌 전반에 걸쳐 표적 활성을 달성했으며, 특히 파킨슨병과 관련된 심부 피질하 영역에서 가장 높은 활성이 관찰되었습니다.

Shape사는 MJFF의 지원을 바탕으로 임상 용량 선정을 지원하기 위해 다양한 용량 범위에 걸쳐 IND 신청 전 연구를 진행할 계획입니다. 이 연구들을 통해 약리, 약동학, 생체 내 분포 및 독성을 평가하여 향후 임상시험 진입을 준비할 예정입니다.

이 프로그램은 혈뇌장벽을 통과하는 AAV 전달 기술과 RNA 기반 조절 기술을 결합하여 도달하기 어려운 뇌 부위의 질환 원인 전사체를 표적하는 중추신경계(CNS) 유전자 치료 분야의 새로운 발전 방향을 보여줍니다.

SHP-201이 성공적으로 개발된다면, 단 1회의 정맥 투여만으로 알파-시누클레인 생성을 지속적으로 감소시킴으로써 파킨슨병의 경과를 바꾸는 근본적 질병 수정 치료법이 될 수 있을 것으로 기대됩니다.