REGENXBIO, 뒤센 근이영양증 대상 AAV8 유전자 치료제 RGX-202의 가속 승인 신청 계획 발표

2026년 6월 24일 —

REGENXBIO는 뒤센 근이영양증 치료를 위한 자사의 임상시험용 AAV8 유전자 치료제 RGX-202에 대해, FDA의 가속 승인 경로에 따라 2026년 3분기에 생물의약품 허가신청서(BLA)를 제출할 계획이다.

RGX-202는 AAV8 벡터를 이용해 마이크로디스트로핀 유전자를 전달하도록 설계됐으며, 근육 내 디스트로핀 기능을 부분적으로 회복시키는 것을 목표로 한다. 뒤센 근이영양증은 중증의 진행성 유전성 근육 질환으로, 보행 능력 상실, 호흡기 합병증, 심근병증 및 조기 사망으로 이어질 수 있다.

이번 제출 계획은 REGENXBIO의 AFFINITY DUCHENNE 임상시험 3상 파트에서 나온 데이터를 바탕으로 한다. 회사는 지난 5월 해당 연구가 1차 평가변수를 충족했으며, 치료를 받은 남아 30명 중 93%가 12주차에 최소 10%의 마이크로디스트로핀 발현을 달성했다고 발표했다. REGENXBIO는 마이크로디스트로핀 발현이 통계적으로 유의한 기능 개선과 연관됐으며, 이는 가속 승인 신청을 뒷받침한다고 보고 있다고 밝혔다.

안전성은 이 프로그램에서 여전히 중요한 초점이다. 환자 2명에게서 중대한 이상반응이 발생했으며, 여기에는 간 손상 1건과 심근염 1건이 포함됐다. REGENXBIO는 두 사례 모두 관리됐고 수주 내에 해결됐다고 밝혔다. 회사는 RGX-202가 차별화된 안전성 프로파일을 갖고 있다고 설명하는 한편, 적절한 향후 개발 및 허가 경로를 두고 규제 당국과 논의를 지속하고 있음을 인정했다.

RGX-202의 제출 계획은 희귀질환 유전자 치료 프로그램에 대한 FDA와의 협의가 전반적으로 변화하는 흐름 속에서 추진되고 있다. REGENXBIO는 최근 헌터증후군을 대상으로 하는 자사의 임상시험용 1회 투여 유전자 치료제 NAVSUNLI™와 관련해 FDA와 다시 의견 일치를 이뤘다고 발표했다. 이는 FDA가 추가 연구나 새로운 미치료 대조군 없이도 기존 데이터가 가속 승인 심사를 뒷받침할 수 있음을 확인한 데 따른 것이다.

REGENXBIO는 이제 이와 유사한 규제상 추진력을 자사의 뒤센 근이영양증 프로그램에도 적용하고자 하고 있다. 회사는 RGX-202의 핵심 임상 데이터 세트가 기능 개선의 정도, 바이오마커 발현과 기능적 결과 간의 관계, 전반적인 안전성 프로파일 등 기존의 가속 승인 고려 기준에 부합한다고 언급했다.

BLA가 접수돼 성공적으로 심사될 경우, REGENXBIO는 RGX-202가 2027년 하반기에 잠재적인 승인 결정을 받을 수 있을 것으로 보고 있다. 회사는 또한 메릴랜드주에 있는 자체 제조시설을 통해 잠재적 상업화를 준비하고 있으며, 해당 시설에서는 2025년부터 상업화 전 생산이 시작됐다.

RGX-202는 점점 경쟁이 치열해지고 있는 뒤센 근이영양증 유전자 치료제 분야의 일부로, 개발사들은 디스트로핀 발현, 임상적 유익성, 지속성 및 안전성 간의 균형을 개선하기 위해 노력하고 있다. 마이크로디스트로핀 기반 AAV 치료제들이 여전히 면밀한 검토를 받고 있는 가운데, REGENXBIO의 가속 승인 전략은 뒤센 근이영양증을 앓는 남아들을 위한 질병 조절 치료제 개발의 시급성이 계속되고 있음을 보여준다.