Sensorion의 AAV 유전자 치료 후보물질 SENS-601, GJB2 관련 난청 대상 프랑스 1/2상 임상시험 개시 승인 획득

2026년 9월 2일

프랑스 몽펠리에 및 미국 매사추세츠주 케임브리지 — 임상 단계 바이오테크 기업 Sensorion(유로넥스트 파리: ALSEN, ISIN: FR0012596468)은 개발 중인 유전자 치료 후보물질 SENS-601에 대해 프랑스 국립의약품·보건제품안전청(ANSM)으로부터 HearConnex 1/2상 임상시험을 프랑스에서 개시하는 승인을 받았다고 발표했습니다. SENS-601은 GJB2 관련 난청을 대상으로 Sensorion이 개발 중인 주요 유전자 치료 후보물질입니다.

GJB2 유전자의 병원성 변이는 유전성 난청의 가장 흔한 원인 중 하나입니다. 현재 이 질환의 근본 원인을 표적으로 하는 승인 치료법은 없습니다. 이번 HearConnex 임상시험 승인은 ANSM의 신속 심사 절차를 통해 이뤄졌으며, 통상적인 심사 경로에 비해 심사 기간을 크게 단축할 수 있습니다.

HearConnex 임상시험 설계

HearConnex는 두 부분으로 구성된 공개 임상시험입니다. 첫 번째 부분에서는 두 개의 용량 증량 코호트에서 한쪽 귀에 와우 내 투여를 실시해 SENS-601의 안전성과 내약성을 평가합니다. 두 번째 부분에서는 확장 코호트에서 선정된 용량을 양쪽 귀에 와우 내 투여해 SENS-601의 유효성을 평가합니다. 또한 Sensorion의 주입 시스템에 대한 안전성, 내약성, 성능 및 사용성도 평가합니다.

임상시험에 관한 추가 정보는 SENS-601 프로그램 데이에서 공개될 예정입니다.

전임상 연구 및 임상시험 준비

이번 임상시험 신청 승인은 Sensorion과 파스퇴르연구소 청각연구소(Institut de l’Audition) 및 Institut reConnect의 Christine Petit 교수 연구팀이 수년간 협력해 온 성과를 바탕으로 합니다. Petit 교수 연구실이 구축한 임상적 관련성이 높은 동물 모델을 사용한 연구에서 SENS-601 투여 후 청력이 현저히 회복됐음을 보여주는 데이터가 확보됐습니다. Sensorion은 포괄적인 전임상 독성 및 활성 평가를 완료했으며, 우수의약품제조관리기준(GMP)에 부합하는 임상시험용 유전자 치료 의약품의 생산도 성공적으로 마쳤습니다.

승인에 따라 Sensorion은 프랑스 내 임상시험 기관의 개시 준비를 진행하고 있습니다. HearConnex의 첫 번째 시험대상자 투여는 2027년 초를 목표로 하며, 임상 데이터는 2027년 중 순차적으로 확보될 것으로 예상됩니다.

HearConnex는 다지역 임상시험으로 계획돼 있습니다. 시험 조정책임연구자는 토론토 아동병원(SickKids)의 소아 이비인후과 의사이자 인공와우 프로그램 책임자인 Sharon Cushing 박사입니다. 캐나다 임상시험 신청 심사가 완료될 경우, Cushing 박사는 캐나다 시험기관의 책임연구자도 맡을 예정입니다. 캐나다 보건부는 Sensorion이 2026년 6월 제출한 임상시험 신청을 계획대로 심사 중입니다. Sensorion은 2026년 말까지 호주에 임상시험 신청을 제출하고, 미국에는 임상시험용 신약 신청(IND)을 제출할 계획입니다.

경영진 및 연구자 발언

Sensorion의 최고경영자 Fred Chereau는 다음과 같이 말했습니다. “HearConnex 개시 승인은 Sensorion에 중요한 이정표이며, 선천성 DFNB1A 난청을 가진 아동과 가족에게도 중요한 진전입니다. 현재 질환의 생물학적 근본 원인을 표적으로 하는 치료법은 없습니다. 이번 승인은 파스퇴르연구소—청각연구소/Institut reConnect와 수년간 협력해 축적한 과학적 성과를 보여주는 동시에, 다학제 팀이 제출한 자료의 전반적인 완성도를 반영합니다. 프랑스 첫 임상시험 기관의 개시를 추진하고 다른 지역의 신청도 계속 진행하면서 연구자, 규제기관, 환자 단체와 지속적으로 협력해 나가기를 기대합니다.”

프랑스 HearConnex 책임연구자이자 파리 네케르 아동병원(Necker–Enfants Malades) 소아청각연구센터장 및 소아 이비인후과 의사인 Natalie Loundon 교수는 다음과 같이 말했습니다. “GJB2 관련 난청을 가진 아동과 가족은 질환의 근본 원인을 대상으로 하는 더 많은 치료 선택지를 기대하고 있습니다. 이 환자군에 유전자 치료를 적용하려면 고도로 전문화된 수술 및 청각의료 환경이 필요합니다. 관련 팀은 Audiogene 임상시험 참여를 포함해 수년간 풍부한 경험을 축적해 왔습니다. 프로그램 초기부터 HearConnex에 참여해 이 환자군에서 SENS-601을 엄격하게 평가하는 데 기여하게 되어 기쁩니다.”

HearConnex 조정책임연구자이자 토론토 아동병원 소아 이비인후과 의사 및 인공와우 프로그램 책임자인 Sharon Cushing 박사는 다음과 같이 말했습니다. “우리는 난청 치료의 중요한 새 단계에 들어서고 있습니다. 큰 기대가 있지만, 답해야 할 중요한 과학적 질문도 여전히 남아 있습니다. HearConnex에 참여하는 환자와 가족의 신뢰와 지원을 바탕으로 시험이 진행되는 동안 계속 배우고, 이번 시험을 통해 새로운 통찰을 얻기를 기대합니다.”

SENS-601 프로그램 데이

Sensorion은 2026년 9월 22일 온라인 SENS-601 프로그램 데이를 개최해 프로그램의 과학적 근거, 환자군, HearConnex 임상시험 설계 및 평가변수를 소개할 예정입니다. 외부 연사로는 유전학자이자 신경과학자이며 파스퇴르연구소—청각연구소/Institut reConnect 교수 및 콜레주 드 프랑스 명예교수인 Christine Petit 교수와, HearConnex 조정책임연구자이자 토론토 아동병원 소아 이비인후과 의사 및 인공와우 프로그램 책임자인 Sharon Cushing 박사가 참석합니다. Sensorion 경영진도 행사에 참여할 예정입니다. 행사 일정과 등록 정보는 회사 웹사이트에 게시됩니다.

SENS-601(GJB2-GT) 소개

SENS-601(GJB2-GT)은 Sensorion이 Christine Petit 교수 연구팀과 공동 개발 중인 AAV 유전자 치료 프로그램입니다. 공동 연구팀에는 Institut reConnect, Institut de l’Audition, 파스퇴르연구소, 프랑스 국립보건의학연구원(Inserm), 프랑스 국립과학연구센터(CNRS)가 포함됩니다. 이 프로그램은 GJB2 유전자 변이와 관련된 난청 치료를 목표로 합니다. GJB2 유전자는 내이에서 소리 전달에 필요한 이온 항상성을 유지하는 데 중요한 역할을 합니다.

GJB2 유전자 변이는 유전성 선천성 난청의 가장 흔한 원인입니다. 인용된 연구에 따르면 상염색체 열성 비증후군성 난청 사례의 약 50%를 차지합니다. 최근 연구에서는 GJB2 변이가 성인에서 조기에 발병하는 중증 노인성 난청과도 관련이 있는 것으로 나타났습니다. 이러한 사례는 단일유전자 원인일 가능성이 있으며 유전자 치료의 잠재적 대상이 될 수 있습니다. 현재 SENS-601은 선천성 DFNB1A 난청 소아를 대상으로 하는 HearConnex 임상시험에서 평가되고 있습니다. GJB2 관련 난청에 대해 승인된 유전자 치료법은 현재 없습니다. 향후 승인될 경우 SENS-601은 GJB2 유전자 변이를 대상으로 하는 초기 유전자 치료 프로그램 중 하나가 될 가능성이 있습니다.

이 프로그램은 Bpifrance가 참여하는 ConnexGene 프로젝트를 통해 프랑스 ‘France 2030’ 투자 계획의 지원을 일부 받고 있습니다.

Sensorion 소개

Sensorion은 청력 회복과 난청의 치료 및 예방을 위한 새로운 치료법을 개발하는 임상 단계 바이오테크 기업으로, 전 세계적으로 상당한 미충족 의료 수요에 대응하고 있습니다. 회사는 내이 질환의 병태생리와 원인에 대한 이해를 높이고, 이를 바탕으로 후보물질의 표적과 작용기전을 선정하기 위한 연구개발 기술 플랫폼을 구축했습니다.

SENS-601(GJB2-GT)은 성인 및 소아 환자의 GJB2 유전자 변이 관련 난청을 대상으로 하는 Sensorion의 주요 유전자 치료 프로그램입니다. 이 프로그램은 청각 유전학 분야에서 파스퇴르연구소와 진행하는 폭넓은 전략적 협력의 틀 안에서 개발되고 있습니다.

Sensorion의 파이프라인에는 난청의 치료 및 예방을 위한 임상 단계 저분자 화합물 SENS-401(Arazasetron)도 포함돼 있습니다. SENS-401은 세 건의 2상 개념증명 연구에서 개발이 진행됐습니다. 잔존 청력 보호를 목표로 한 시스플라틴 유발 이독성 연구(2026년 1분기 분석 완료), 인공와우 이식을 계획 중인 환자의 잔존 청력 보호를 위한 Cochlear Limited와의 공동 연구(2024년 완료), 돌발성 감각신경성 난청 연구(2022년 완료)입니다.

미래예측진술: 본문에 포함된 연구개발 진행 상황, 임상시험 개시, 시험대상자 투여 및 향후 데이터 확보 시점에 관한 내용은 미래예측진술입니다. 여기에는 여러 위험과 불확실성이 따르며 실제 결과는 예상과 달라질 수 있습니다. SENS-601은 개발 중인 후보 치료제로, 안전성과 유효성이 아직 확립되지 않았습니다.