중국 최초! GeneVector의 X-연관 망막분리증 유전자 치료제 임상시험계획(IND) 승인을 축하합니다

최근 청두 진웨이커 바이오테크놀로지(Chengdu Jinweike Biotechnology Co., Ltd., 이하 “GeneVector”)가 자체 개발한 X-연관 망막분리증(XLRS) 치료용 1类 혁신 유전자 치료제 ‘JWK002 주사제’의 임상시험계획(IND) 신청이 중국 국가약품감독관리국(NMPA)의 승인을 받았습니다. 해당 임상시험은 조만간 본격 개시될 예정입니다. GeneVector의 주요 전략적 파트너인 PackGene Biotech(파크진 바이오텍)은 이번 중대한 진전에 진심 어린 축하를 전합니다.

JWK002 주사제는 중국에서 허가용(registrational) 임상시험 단계에 진입한 최초의 X-연관 망막분리증 유전자 치료제입니다. 이에 앞서 JWK002는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD) 및 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD)을 획득한 바 있습니다.

JWK002 주사제의 CMC 공정은 GeneVector가 독자 개발한 2-플라스미드(two-plasmid) 패키징 공정 시스템을 채택하고 있습니다. 부유 배양 HEK293 세포 패키징 기술은 안정적이고 확장이 용이하여 생산 단가를 대폭 절감할 수 있습니다. 이러한 공정은 임상 및 상업화 단계 모두에서 뚜렷한 강점을 발휘하여 환자의 치료 접근성을 크게 향상시킬 것으로 기대됩니다.

PackGene Biotech은 GeneVector의 AAV 유전자 치료제 개발을 지원하기 위해 IND 파이프라인을 대상으로 시험법 개발 및 밸리데이션, 출하 시험, 안정성 시험, 특성 분석 연구를 포함한 원스톱 분석·테스트 서비스를 제공하게 된 것을 매우 영광스럽게 생각합니다. PackGene은 소규모(소형) 연구 단계부터 파일럿 규모 생산에 이르기까지 종합적인 테스트 및 출하 지원을 제공하여 유전자 치료제 JWK002 주사제의 임상시험계획 승인을 가속화하는 데 기여했습니다. 앞으로도 PackGene Biotech은 “유전자 치료제를 대중이 부담 없이 접근할 수 있도록 한다”는 사명을 지속적으로 실천하며, 벡터 공정 및 기술 개발 역량을 한층 더 심화하고, 신약 혁신을 위한 원스톱 CMC 솔루션을 제공하여 유전자 치료제의 품목 허가 등록 및 개발을 적극 뒷받침할 것입니다.

X-연관 망막분리증(XLRS)에 대하여

X-연관 망막분리증(XLRS)은 RS1(retinoschisin 1) 유전자의 돌연변이로 인해 발생하는 X-연관 열성 유전 질환입니다. 주요 임상 양상으로는 다양한 수준의 시력 저하, 시야 결손, 중심와 분리(foveal schisis), 망막전위도(ERG) b파 진폭 감소 등이 나타납니다. XLRS는 주로 남성에게 발병하며 대개 유아기에 진단됩니다. 환자마다 시력 손상의 중증도가 다르며, 중증 환자의 경우 망막박리 및 유리체 출혈과 같은 합병증이 발생할 수 있습니다. 현재 임상적 치료법은 경과 관찰, 탄산탈수효소 억제제 등의 약물 치료, 합병증 치료에 국한되어 있으며, 근본적이고 효과적인 임상 치료제는 전무한 상황입니다.

JWK002 주사제 소개

JWK002 주사제는 GeneVector가 독자 개발한 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자 치료제입니다. 표적 혈청형 스크리닝 및 유전자 발현 요소에 대한 체계적인 설계를 통해, JWK002는 망막 세포 내에서 RS1 단백질 발현을 효율적으로 회복시킴으로써 환자의 망막 구조와 기능을 개선할 수 있습니다.

앞서 쓰촨대학교 화시병원(West China Hospital of Sichuan University)에서 진행된 연구자 주도 임상시험(IIT)에서는 다수의 피험자가 투약을 마치고 1년 이상의 추적 관찰을 완료했습니다. 임상 결과, 최대 교정시력(BCVA)의 유의미한 개선, 중심망막두께(CRT)의 현저한 감소, 투여된 모든 안구에서 망막분리 강(cavity)의 완전한 폐쇄가 관찰되었으며, 대부분의 투여 안구에서 망막 광민감도가 향상되었습니다.

GeneVector의 공동 창업자이자 CEO인 양양(Yang Yang) 연구원은 다음과 같이 밝혔습니다.

“당사가 독자 개발한 JWK002가 허가용 임상시험에 진입하게 되어 매우 기쁘게 생각합니다. 이는 회사의 또 다른 중요한 마일스톤입니다. 현재까지 진행된 JWK002의 IIT 임상 추적 관찰 결과에 따르면, 이 약물은 낮은 유효 용량에서도 우수한 안전성과 내약성을 입증했습니다. 환자는 보조 요법 없이 단 1회 투여만 받으면 되므로 치료 편의성이 매우 뛰어납니다. 앞으로 당사 팀은 임상 개발을 가속화하여 더 많은 환자가 혜택을 누릴 수 있도록 진력할 것입니다. 아울러 큰 지원을 보내주신 쓰촨대학교 화시병원, 루팡(Lu Fang) 교수 안과 연구팀, 그리고 GeneVector의 모든 주주분들께 진심으로 감사의 말씀을 전합니다.”

GeneVector 소개

GeneVector는 안과 질환, 신경근육 질환, 유전성 대사 질환 등을 위한 혁신 AAV 유전자 치료제 개발에 주력하는 바이오테크놀로지 기업입니다. 현재 파이프라인 중 2개의 AAV 유전자 치료제가 허가용 임상 단계에 진입했으며, 다수의 추가 파이프라인이 IIT 임상 연구를 진행하고 있습니다.

웨이위취안(Wei Yuquan) 원사(Academician)와 양양 연구원의 리더십 아래, GeneVector는 AAV 유전자 치료제 개발, 파일럿 규모 제조 및 품질 관리를 통합한 3,000제곱미터 규모의 R&D 및 생산 시설을 구축했습니다. 회사는 고도로 통합된 포괄적 AAV 유전자 치료 ‘기술 체인’을 확립하여, 유전자 치료 신약 R&D 및 AAV 제조 기술 분야에서 중국 내 선도적인 역량을 보유하고 있습니다. GeneVector가 자체 생산한 AAV 유전자 치료 제품은 100명 이상의 환자를 대상으로 한 임상 연구에서 평가되었으며, 뛰어난 안전성과 유효성 데이터를 입증했습니다.

GeneVector의 핵심 경영진은 국내외 유수 제약사, 연구기관 및 대학교 출신으로 구성되어 있습니다. 핵심 기술진은 AAV 벡터 설계, 파일럿 생산, 품질 연구 및 임상의학 전반에 걸친 전문성을 바탕으로, 독창적인 유전자 치료제 설계부터 대규모 파일럿 생산, 의학 연구 및 임상 개발에 이르는 전 과정을 자체 수행할 수 있는 역량을 갖추고 있습니다.

탄탄한 기술 플랫폼을 바탕으로 GeneVector는 국내외 유수 업계 파트너들과 협력하고, 자원을 통합하며, AAV 유전자 치료제의 접근성을 높여 더 넓은 환자군에게 더 빠르게 치료 혜택을 제공하는 것을 목표로 하고 있습니다.