StarryGene의 세계 최초 AAV 전달 이중항체 유전자 치료제 ‘XMVA09’, 임상 2상 진입

최근 StarryGene(스타리지ーン/성루이유전자)은 자체 개발한 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 치료용 주사제 ‘XMVA09’의 임상 2상 개시 회의를 성공적으로 개최했습니다. 이번 이정표는 XMVA09 주사제가 AAV를 통해 전달되는 이중항체 치료제로서 세계 최초로 임상 2상 개발 단계에 진입했을 뿐만 아니라, 비천연 캡시드 기반 안과용 AAV 신약으로서도 중국 최초로 임상 2상에 진입한 기록을 세우며 중국 및 전 세계 안과 유전자 치료 분야의 새로운 장을 열었음을 의미합니다. StarryGene의 전략적 파트너인 PackGene Biotech(파크진 바이오텍)은 이번 주요 성과에 진심 어린 축하를 전합니다. 당사는 앞으로도 StarryGene과의 긴밀한 협력을 지속하여 XMVA09 주사제의 상용화를 가속화하고 더 많은 환자들에게 혜택을 제공할 수 있기를 기대합니다.

습성 황반변성(wAMD)은 50세 이상 인구에서 비가역적 시력 장애를 유발하는 주요 원인 중 하나로, 전 세계 약 2억 명의 삶의 질에 영향을 미치고 있습니다. 현재의 표준 치료법 하에서는 환자가 1~2개월마다 안구 내 항-VEGF(혈관내피성장인자) 약물 주사를 맞아야 합니다. 치료가 중단되거나 불충분하게 이루어질 경우 장기적인 유효성이 감소하고 비가역적인 시력 상실로 이어질 수 있는 반면, 유전자 치료는 ‘1회 투여로 평생 유효성 유지’를 달성할 수 있는 잠재력을 지니고 있습니다. XMVA09 주사제는 이중 표적 항체와 유리체강 내 주사를 결합한 세계 유일의 유전자 치료제로서, VEGF-A와 Ang-2를 동시에 표적하는 이중항체 유전자를 탑재한 AAV 유전자 벡터를 활용합니다. 유리체강 내 주사를 통해 망막색소상피(RPE) 세포에 직접 작용하여 치료 단백질을 발현시킴으로써 wAMD의 장기적 치료 효과를 달성하는 것을 목표로 합니다.

XMVA09 주사제는 2024년 3월 중국 국가약품감독관리국(NMPA)으로부터 임상 개발 승인을 받았습니다. 올해 4월 초에는 임상 1상 시험에서 모든 피험자의 등록 및 투약을 성공적으로 완료했습니다. 예비 결과에서 우수한 안전성과 내약성이 입증되었으며, 유효성 데이터 역시 뚜렷한 시장 경쟁력을 나타냈습니다. 톈진(Tianjin)에서 개최된 XMVA09 주사제의 wAMD 치료 임상 2상 개시 회의에는 중국 wAMD 치료 분야의 주요 전문가들, StarryGene의 핵심 경영진 및 임상 연구 파트너사 대표들이 한자리에 모여 XMVA09 주사제의 임상 2상 연구 프로토콜 및 실행 계획을 논의했습니다.

StarryGene의 최고의학책임자(CMO) 먀오보룽(Miao Bolong) 박사는 “유리체강 내 주사로 투여되는 최초의 혁신적 이중항체 치료제로서 XMVA09 주사제는 wAMD 환자의 주사 투여 빈도를 대폭 줄이고 향후 wAMD의 1차 유지요법 치료제가 될 것으로 기대됩니다. 전문 연구진의 풍부한 임상 경험과 모든 참여 기관 간의 긴밀한 협력을 바탕으로 XMVA09 주사제의 임상시험이 순조롭게 진행되어 하루빨리 많은 환자들에게 혜택을 가져다줄 것이라 확신합니다”라고 밝혔습니다.

StarryGene의 최고경영자(CEO) 차이위안(Cai Yuan) 박사는 “이번 중추적(pivotal) 임상 2상 시험의 개시는 StarryGene의 최근 주요 마일스톤이자 당사의 기술적 우수성을 입증하는 결정적인 단계입니다. 모든 파트너사의 지원, 주주들의 신뢰, 그리고 당사 팀의 헌신과 긴밀한 협업 덕분에 XMVA09 주사제가 탁월한 임상적 이점을 바탕으로 다음 단계로 순조롭게 진입할 수 있었습니다. StarryGene은 앞으로도 R&D에 집중하고 최첨단 유전자 치료 기술을 활용하여 선도적인 혁신 제품을 개발함으로써 더 많은 환자들에게 기여할 것입니다”라고 전했습니다.

StarryGene 소개

StarryGene은 최첨단 유전자 편집 기술 및 안과 질환용 유전자 치료제 개발을 기반으로 안과 유전자 치료 신약 연구개발에 주력하는 첨단 기술 기업입니다. 핵심 팀은 국가 우수청년과학기금(National Science Fund for Distinguished Young Scholars) 수혜자가 이끄는 박사급 창업팀으로 구성되어 있습니다. R&D 측면에서 회사는 이중항체 최적화 플랫폼과 캡시드 스크리닝 플랫폼으로 구성된 ‘AAV-항체 유전자 신약 플랫폼’과 ‘유전자 편집 플랫폼’이라는 두 가지 핵심 기술 플랫폼을 구축했습니다.

회사는 중국 환자들의 접근성이 보장된 독립적인 안과 유전자 치료 신약 개발에 전념하고 있으며, 주요 안과 적응증을 대상으로 유전자 치료제를 적극적으로 추진하고 있습니다. StarryGene은 안과를 돌파 분야로 삼고, 연령관련 황반변성으로 대표되는 흔한 안과 질환을 핵심 진입점으로 하여 환자들이 더 오래, 더 밝게 볼 수 있도록 돕는 것을 목표로 하고 있습니다.

PackGene Biotech은 StarryGene의 XMVA09 주사제 프로젝트에 참여하여 플라스미드부터 AAV에 이르는 전 과정 CMC(화학·제조·품질관리) 서비스를 제공함으로써 XMVA09 주사제가 습성 연령관련 황반변성(wAMD) 임상 2상 개발에 진입할 수 있도록 지원하게 된 것을 매우 영광스럽게 생각합니다. 당사는 유전자 치료 분야에서 StarryGene이 보여준 혁신과 성과에 경의와 축하를 표하며, 앞으로도 양사 간의 심도 있는 협력을 지속하여 바이오 제약 산업의 혁신과 발전을 촉진하고 인류 건강에 기여할 수 있기를 기대합니다.