뉴로진, 레트 증후군 대상 AAV9 유전자 치료제 ‘NGN-401’의 지속적인 발달적 개선 효과 발표

2026년 8월 11일 —

뉴로진(Neurogene)은 2026년 2분기 재무 실적을 발표하며, 레트 증후군 치료를 위한 연구용 AAV9 유전자 치료제 ‘NGN-401’의 지속적인 임상 진전 성과를 강조했습니다.

NGN-401은 레트 증후군의 단회 투여 치료제로 개발 중입니다. 이 치료제는 전체 길이의 인간 MECP2 유전자를 전달하도록 설계되었으며, 세포별로 균일하고 엄격하게 조절된 MeCP2 단백질 발현을 지원하도록 제작된 뉴로진의 독자적인 EXACT™ 트랜스진(외래유전자) 조절 기술이 적용되었습니다.

회사는 2026년 6월 16일 데이터 컷오프 기준으로 임상 1/2상 연구에서 긍정적인 장기 데이터를 확인했다고 발표했습니다. 해당 연구에서 참가자의 100%가 임상 종합 인상-개선(CGI-I) 척도에서 증상 개선을 보였으며, 최소 하나 이상의 발달적 이정표(milestone)를 달성했습니다.

총 10명의 참가자 전체에서 총 47개의 발달적 이정표가 새로 습득되었으며, 이는 참가자 1인당 평균 4.7개의 이정표에 해당합니다. 뉴로진은 최장 30개월의 추적 관찰 기간 동안 개선 효과가 지속되었으며, 데이터 컷오프 시점까지 정체기나 달성한 이정표의 상실 현상은 관찰되지 않았다고 밝혔습니다.

또한 회사는 발달적 이정표가 점진적이고 단계적인 순서로 습득되었으며, 이는 치료 후 발달 과정이 다시 시작될 가능성을 시사한다고 보고했습니다. 10명 중 7명의 참가자가 최소 2개 이상의 발달적 이정표를 달성하고 최소 2개 이상의 핵심 레트 증후군 영역에서 개선을 보였습니다. 이러한 개선은 소아 참가자뿐만 아니라 청소년 및 성인 참가자 모두에게서 관찰되었습니다.

참가자들은 레트 증후군 대근육 운동 척도(Rett Syndrome Gross Motor Scale) 및 레트 증후군 손 기능 척도(Rett Syndrome Hand Function Scale)를 포함한 추가 검증 척도에서도 통계적 유의성과 함께 임상적으로 의미 있는 개선을 나타냈습니다.

NGN-401은 뇌와 신경계를 표적으로 하기 위해 뇌실 내(intracerebroventricular) 투여 방식으로 전달됩니다. 이 후보물질은 현재 허가용(registrational) 임상 시험인 Embolden™ 연구에서 평가 중이며, 총 25명의 참가자에 대한 투여가 완료되었습니다. Embolden 연구의 톱라인(topline) 데이터는 2027년 하반기에 공개될 것으로 예상됩니다.

2026년 8월 10일 데이터 컷오프 기준으로, 임상 1/2상 및 Embolden 연구의 총 35명 참가자에게서 보고된 안전성 데이터에 따르면 1E15 vg 용량의 NGN-401은 전반적으로 우수한 내약성을 유지했습니다.

뉴로진은 또한 향후 생물학적 제제 허가 신청(BLA) 제출을 지원하기 위해 2026년 7월 공정 성능 적격성 평가(PPQ) 캠페인에 착수했습니다. PPQ 공정 배치의 완료는 2026년 말까지 이루어질 것으로 예상됩니다.

NGN-401은 미국 FDA로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy), 첨단재생의료치료제(RMAT), 패스트 트랙, 희귀의약품, 희귀 소아질환 지정을 받았으며, FDA START 파일럿 프로그램의 대상 의약품으로 선정되었습니다. 또한 유럽 의약품청(EMA)으로부터 첨단바이오의약품(ATMP), 희귀의약품, 프라임(PRIME) 지정을 받았고, 영국에서는 혁신의약품 허가 및 접근 경로(ILAP) 지정을 받았습니다.

뉴로진은 약 1억 4,400만 달러의 총수익을 올린 초과 청약 공모를 통해 재무 구조를 더욱 강화했습니다. 2026년 6월 30일 기준 회사가 보유한 현금, 현금성 자산 및 단기 투자 자산은 2억 2,540만 달러입니다. 7월 자금 조달로 확보한 순수익을 포함하면 뉴로진의 추정(pro forma) 현금 자산은 약 3억 6,020만 달러로, 2029년 1분기까지 예정된 사업 운영을 지원할 수 있을 것으로 전망됩니다.

이번 최신 경과 발표를 통해 NGN-401은 향후 18개월 동안 주요 제조 및 허가 관련 이정표가 예정되어 있는 희귀 소아 신경학 분야에서 가장 주목받는 후기 단계 AAV 유전자 치료 프로그램 중 하나로 입지를 다지게 되었습니다.