스미토모 파마 아메리카, 망막색소변성증 대상 망막 세포 치료제 ‘DSP-3077’ 첫 환자 투여 실시

2026년 8월 12일 —

스미토모 파마 아메리카(Sumitomo Pharma America)는 비증후군성 망막색소변성증(RP)을 대상으로 개발 중인 동종 iPS 세포 유래 망막 시트 치료제 ‘DSP-3077’의 임상 1/2a상 연구에서 첫 환자에 대한 망막하 이식 수술이 진행되었다고 발표했습니다.

DSP-3077은 동종 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 망막 시트로 구성된 연구용 재생 세포 치료제입니다. 이 제품은 자기조직화 세포 배양 기술을 사용하여 생성된 3차원 망막 오가노이드를 기반으로 하며, 망막 조직 구조와 풍부한 광수용체 전구세포를 포함하는 다층 망막 시트로 가공됩니다.

이번 임상 1/2a상은 망막색소변성증 성인 환자를 대상으로 단일 안구에 단회 망막하 주사로 투여되는 DSP-3077의 두 가지 용량 단계를 평가하는 공개, 단일군, 비대조, 용량 증량 시험입니다.

일차 목적은 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이차 목적으로는 생착 여부, 잠재적 치료 반응 및 전달 장치 성능 평가 등이 포함됩니다. 연구는 시력 기준 및 용량 단계에 따라 정의된 3개 코호트로 구성되며, 코호트당 4명씩 총 12명의 참가자를 모집할 예정입니다.

망막색소변성증은 약 4,000명 중 1명 꼴로 발생하는 희귀 진행성 유전성 망막 질환입니다. 이 질환은 간상세포 및 원추세포 등 광수용체 세포의 변성을 특징으로 하며, 초기에는 야맹증과 주변 시력 상실을 유발하고 많은 경우 결국 중심 시력 상실로 이어집니다. 현재 근본적인 치료 옵션은 제한적입니다.

DSP-3077의 기반 기술은 만능줄기세포로부터 3차원 신경 조직과 오가노이드를 생성하는 데 사용되는 자기조직화 세포 배양 기술인 SFEBq법에 바탕을 두고 있습니다. 이 방법은 원래 일본 이화학연구소(RIKEN)의 사사이 요시키 연구팀이 개발했습니다.

스미토모 화학은 이전에 기술을 개선하기 위해 RIKEN과 공동 연구를 진행했으며, 이후 스미토모 파마가 공동 연구를 이어받아 iPS 세포 유래 망막 시트 제조 공정을 개발했습니다. 스미토모 파마 아메리카, 스미토모 파마, 락테라(RACTHERA), 에스락모(S-RACMO)는 이 플랫폼을 더욱 개선하고 망막 재생 치료에서의 활용 범위를 넓히기 위해 지속적으로 연구를 진행하고 있습니다.

미국 식품의약국(FDA)은 2026년 3월 망막색소변성증 치료를 위한 희귀의약품으로 DSP-3077을 지정했습니다.

첫 환자 이식은 iPSC 유래 망막 재생 의학의 초기 임상적 이정표를 제시하며, 망막색소변성증 환자에서 변성되는 광수용체 세포를 대체하거나 지원하기 위한 잠재적 접근법으로서 망막 시트 이식에 대한 지속적인 평가를 뒷받침합니다.