보이저, 알츠하이머병 치료용 타우 표적 AAV 유전자 치료제의 6개월 영장류(NHP) 독성 시험 데이터 발표

2026년 7월 15일 —

보이저 테라퓨틱스(Voyager Therapeutics)는 알츠하이머병 환자를 대상으로 타우(tau) 단백질을 표적하며 혈뇌장벽(BBB)을 통과하는 혁신적인 AAV 유전자 치료제 후보물질 ‘VY1706’의 6개월 비임상시험관리기준(GLP) 독성 시험 데이터를 알츠하이머협회 국제컨퍼런스(AAIC)에서 발표했다.

연구 결과에 따르면, VY1706은 영장류(NHP) 모델에서 단회 정맥 투여 후 양호한 내약성을 보였으며, 최장 6개월 동안 타우 관련 바이오마커의 지속적인 감소를 유도했다. 보이저 측은 알츠하이머병과 밀접한 관련이 있는 핵심 뇌 영역에서 MAPT mRNA와 타우 단백질이 최대 75%까지 감소했다고 보고했다.

VY1706은 알츠하이머병 환자의 신경 퇴행 및 인지 기능 저하를 유발하는 것으로 알려진 세포 내외의 타우 단백질을 모두 감소시키도록 설계되었다. 본 치료제는 MAPT mRNA를 표적하는 벡터화된 siRNA를 탑재하고 있으며, 뇌로의 전신 전달을 위해 보이저의 독자적인 ‘TRACER™ AAV’衣껍질(capsid, 에이비비 캡시드)로 감싸져 있다.

TRACER 캡시드는 정맥 투여 후 뇌 혈관 내피세포에 발현된 보존적 수용체인 ALPL을 활용하여 혈뇌장벽(BBB)을 통과하도록 설계되었다. 보이저는 ALPL 매개 수송 방식이 종 간 장벽을 뛰어넘는 임상 전환 가능성(translatability)을 뒷받침한다고 설명했다.

3개월 및 6개월간 진행된 GLP 독성 시험에서 VY1706은 영장류 모델을 대상으로 우수한 내약성 프로파일을 입증했다. 최대 시험 용량인 5 × 10¹³ vg/kg 투여군에서도 중추신경계(CNS), 후근신경절(DRG) 및 간을 포함한 말초 장기에서 유의미한 임상 병리적 또는 조직 병리적 이상 소견은 관찰되지 않았다.

또한, 단회 정맥 투여 후 중추신경계 전반에 걸쳐 광범위하고 지속적이며 용량 의존적인 전달 효과를 확인했다. 이와 더불어 보이저 측은 타우 감소 효과 외에도 ‘간 표적 배제(liver de-targeting)’ 성능을 주요 성과로 강조했다. 전신 투여 유전자 치료제의 경우 간 노출이 안전성 우려를 낳는 주요 요인이기 때문이다.

보이저는 2026년 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 VY1706의 임상시험계획(IND) 승인을 획득했으며, 이에 따라 초기 알츠하이머병 성인 환자를 대상으로 한 임상시험에 착수할 수 있게 되었다. 회사 측은 2026년 하반기 중 첫 환자 투여가 시작될 것으로 예상하고 있다.

보이저에 따르면, VY1706은 FDA로부터 IND 승인을 받은 최초의 타우 표적 유전자 치료제다. 이번 파이프라인은 광범위한 CNS 전달이 필수적인 신경계 질환을 치료하기 위해 엔지니어링된 AAV 캡시드와 벡터화된 RNA 사일런싱(RNA silencing, RNA 간섭) 기술을 접목하는 업계의 최신 트렌드를 잘 보여준다.

인체 대상 임상시험에서 성공적인 결과가 확인된다면, VY1706은 단 1회 정맥 투여하는 유전자 치료제로서 타우 단백질의 생성을 직접 억제하는 독창적인 알츠하이머병 치료 옵션이 될 것으로 기대된다. 곧 진행될 임상시험은 비임상 단계에서 확인된 안전성, 전달력, 타우 감소 프로파일이 실제 초기 환자들에게도 동일하게 구현될 수 있을지 검증하는 중대한 이정표가 될 전망이다.