AAV 바이러스 라이브러리 플라스미드 스크리닝의 주요 목적은 대규모 유전자 또는 기능성 서열 후보군 중에서 특정 생물학적 기능 또는 표현형에 관여하는 핵심 타겟을 체계적이고 고효율적으로 규명하는 데 있습니다. AAV 벡터를 통해 in vitro 및 in vivo 모델에 전달하여 기능적 검증을 수행합니다.
1. 기능성 유전자 규명
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특정 신호전달 경로의 조절 인자 탐색
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질환 진행에 기여하는 유전자 발굴
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표현형에 영향을 미치는 핵심 분자 선별
2. 질환 관련 타겟 발굴
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치료 타겟 후보 도출
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질환 악화 인자 및 보호 인자 스크리닝
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유전자 치료 전략 최적화
3. 발현 조절 요소 최적화
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조직 특이적 프로모터 평가
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발현 강도 및 특이성 비교 분석
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벡터 설계 개선
4. CRISPR 라이브러리 응용
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sgRNA 라이브러리를 이용한 유전자 노크아웃 스크리닝
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CRISPRa/CRISPRi 기반 기능 분석
AAV 벡터는 낮은 면역원성과 장기적이고 안정적인 발현 특성을 가지며, 특히 in vivo 기능 스크리닝에 적합한 플랫폼으로 활용되고 있습니다.
About PackGene
PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.
