Q1: 모델 구축용 AAV 바이러스란 무엇인가요?
모델 구축용 AAV 바이러스는 재조합 아데노연관바이러스(rAAV)를 이용하여 동물 체내에서 유전자 과발현, 노크다운 또는 유전자 편집을 수행함으로써 질환 모델 또는 기능 연구 모델을 구축하는 데 사용됩니다.
Q2: AAV를 이용해 어떤 모델을 만들 수 있나요?
다음과 같은 모델 구축이 가능합니다:
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유전자 과발현 모델 (AAV-OE)
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유전자 노크다운 모델 (AAV-shRNA / miRNA)
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조건부 노크아웃 모델 (AAV-Cre + flox 마우스)
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유전자 편집 모델 (AAV-CRISPR/Cas9)
Q3: 형질전환 마우스와 비교했을 때 AAV 모델의 장점은 무엇인가요?
AAV 모델은 다음과 같은 장점이 있습니다:
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모델 구축 기간이 짧음
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비용 효율적
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시간적·조직 특이적 조절 가능
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신속한 유전자 기능 분석에 적합
Q4: 모델 구축에 주로 사용되는 AAV 혈청형은 무엇인가요?
| 표적 조직 | 권장 혈청형 |
| 중추신경계 | AAV9 / AAV-PHP.eB |
| 간 | AAV8 / AAV9 |
| 심장 | AAV9 |
| 골격근 | AAV1 / AAV9 |
| 망막 | AAV2 / AAV8 |
Q5: AAV는 어떤 방식으로 투여하나요?
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꼬리정맥 주사
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뇌 정위 주사
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국소 조직 주사(근육, 심근 등)
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복강 주사(신생 마우스)
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안구 내 주사(유리체 / 망막하)
Q6: AAV 투여 후 언제 발현이나 표현형을 확인할 수 있나요?
일반적으로:
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1–2주 후 유전자 발현 확인 가능
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3–4주 후 안정적인 발현
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4–8주 후 뚜렷한 표현형 관찰
Q7: AAV 발현은 얼마나 오래 지속되나요?
AAV는 체내에서 장기간 안정적인 발현이 가능하며, 수개월에서 1년 이상 지속될 수 있습니다.
Q8: 조직 또는 세포 특이적 모델 구축이 가능한가요?
가능합니다.
혈청형, 조직 특이적 프로모터 및 투여 방식을 조합하여 높은 특이성을 구현할 수 있습니다.
Q9: 모델 구축용 AAV의 일반적인 역가는 어느 정도인가요?
연구용 AAV는 일반적으로
1×10¹² – 1×10¹³ vg/mL 이상의 역가로 제공됩니다.
Q10: AAV를 반복 투여할 수 있나요?
반복 투여 시 중화항체가 문제될 수 있습니다.
일반적으로 단회 투여가 권장되며, 필요 시 혈청형 변경 등을 고려합니다.
Q11: AAV 맞춤 제작이 가능한가요?
네, 다음과 같은 맞춤 서비스가 가능합니다:
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벡터 설계 및 서열 최적화
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혈청형 및 프로모터 선택
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리포터 유전자 탑재
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연구용 / GMP 등급 생산
Q12: 어떤 동물 모델에 적용할 수 있나요?
주로 마우스와 랫드에 적용되며,
기타 동물 모델은 사전 평가 후 진행됩니다.
About PackGene
PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.