AAV 바이러스

AAV 바이러스(Adeno-Associated Virus, 아데노연관바이러스)는 유전자 전달(vector)에 널리 사용되는 비병원성 바이러스로, 기초연구부터 전임상·임상 유전자치료까지 폭넓게 활용됩니다.

1. AAV의 기본 개념

• 단일가닥 DNA(ssDNA) 바이러스

• 자연 상태에서는 병원성이 거의 없음

• 복제를 위해서는 보조 바이러스(아데노바이러스 등)가 필요

• 실험·치료용으로는 복제 불가능한 재조합 AAV(rAAV)를 사용

2. AAV 벡터의 구조

• ITR (Inverted Terminal Repeat)
  → 유전체 복제·포장에 필수 (벡터 양 끝에 위치)

• 목적 유전자(GOI)
  → cDNA, shRNA, miRNA, sgRNA 등

• 프로모터
  → CMV, CAG, EF1α, 조직특이적 프로모터 등

• PolyA 신호

⚠️ 포장 용량 한계: 약 4.7 kb

3. AAV의 장점

• 높은 안전성, 낮은 면역원성

• 분열·비분열 세포 모두 감염 가능

• 체내에서 장기 발현(수개월~수년)

• 다양한 혈청형(serotype) → 조직 특이성 조절 가능

4. 주요 AAV 혈청형과 특징 (예시)

• AAV2: 가장 고전적, 체외 실험·안구

• AAV8: 간, 근육

• AAV9: 심장, 근육, 중추신경계 (BBB 통과 가능)

• AAV5: 폐, 신경계

• AAV-DJ / 변이체: 광범위·고효율 감염

5. AAV의 주요 응용

• 유전자 과발현 (Overexpression)

• 유전자 억제: shRNA, miRNA

• CRISPR 전달: Cas9 또는 sgRNA

• 동물 체내(in vivo) 유전자 조작

• 유전자 치료 임상 연구

6. AAV vs 렌티바이러스 (간단 비교)