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AAV 벡터란?

Dec 04 , 2025
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AAV 벡터는 아데노-부속 바이러스(AAV) 를 유전공학적으로 개조하여 만든 유전자 전달용 바이러스 벡터입니다.
병원성이 매우 낮고, 다양한 조직에서 효율적으로 작동하며, 안정적인 장기 발현이 가능해 연구 및 유전자 치료 분야에서 가장 널리 사용되는 벡터 중 하나입니다.

1. AAV의 기본 구조

야생형 AAV의 게놈은 약 4.7 kb 크기의 단일가닥 DNA(ssDNA) 로 구성됩니다.

주요 구성 요소는 다음과 같습니다:

① ITR (Inverted Terminal Repeats)

  • 게놈 양 끝에 존재하는 145 nt 반복 서열

  • 복제 시작, 패키징, 에피좀(episome) 형성에 필수

  • AAV 벡터에서도 반드시 남겨야 하는 유일한 바이러스 유래 요소

② rep 유전자

  • 바이러스 복제 및 ITR 기능 조절

③ cap 유전자

  • VP1/VP2/VP3 캡시드 단백질을 암호화

  • 혈청형(AAV1～AAV9, AAVrh 등)을 결정

연구용 AAV 벡터는 rep/cap 을 제거하고, ITR 사이에 목적 유전자만 삽입합니다.

2. 연구에서 사용하는 AAV 벡터의 구성

일반적인 AAV 벡터 구조는 다음과 같습니다:

ITR —— [Promoter] — [목적 유전자 ORF] — [PolyA] —— ITR

주요 구성요소 설명

구성 요소 역할
ITR AAV 패키징·복제에 필수
Promoter(프로모터) 발현 강도와 조직 특이성 결정 (CMV, CAG, hSyn, GFAP, TBG 등)
목적 유전자(GOI) GFP/RFP, Cas9, gRNA, shRNA, 리포터, 조절 유전자 등
PolyA 시그널 전사 종료 및 mRNA 안정성 (SV40 PolyA 등)
선택 구성 WPRE, Intron, miRNA 타겟 서열, Cre-loxP 등

3. AAV 혈청형별 특징 및 조직 특이성

AAV는 여러 혈청형을 가지며, 각 혈청형은 서로 다른 조직 친화성을 갖습니다.

혈청형 특징 및 주요 적용 분야
AAV2 가장 클래식, in vitro 연구에서 광범위 사용
AAV5 기도 상피, 일부 CNS 영역에 우수
AAV8 간세포 감염 능력이 매우 높음 (유전자 치료 분야에서 중요)
AAV9 심근·CNS·전신 투과에 강함
AAV-PHP.eB 마우스 뇌 전체를 효율적으로 전달 (인간 적용은 불가)

🔧 4. AAV 패키징 방식

① 3-플라스미드 시스템

가장 많이 사용되는 방식:

  1. Transfer plasmid（ITR + GOI）

  2. Rep/Cap plasmid

  3. Helper plasmid（아데노바이러스 보조 유전자 제공）

② 생산 세포주

  • HEK293T / 293FT 계열

  • PEI 또는 Lipofectamine 기반 트랜스펙션

③ 정제 방법

  • PEG 침전

  • Iodixanol 밀도 구배 초원심분리(가장 고순도)

  • AAV 친화성 컬럼(크로마토그래피)

📦 5. 세포 내에서 AAV는 어떻게 작동하는가?

  1. 세포 표면 수용체(예: HSPG)에 결합

  2. 엔도사이토시스에 의해 세포 내부로 유입

  3. 핵으로 이동

  4. ssDNA → dsDNA 전환 (발현 개시의 핵심 단계)

  5. 에피좀 형태로 유지 → 장기간 유전자 발현이 지속

🧪 6. AAV 벡터의 장점

✔ 병원성이 거의 없음
✔ 다양한 세포 유형에 높은 감염률
✔ 혈청형 선택을 통해 조직 특이성 조절 가능
✔ in vivo 전달에 적합
✔ 비분열 세포에서 매우 안정한 장기 발현
✔ 면역원성이 비교적 낮음

About PackGene

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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