1. 개념
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Tropism (조직 친화성/감염 경향성): 특정 AAV 혈청형이 체내에서 특정 조직이나 장기에 더 잘 들어가 전도(감염 후 유전자 발현)되는 성질.
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영향 요인:
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AAV 혈청형 자체의 구조(캡시드 단백질 차이)
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종 차이 (마우스 vs 원숭이 vs 인간)
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투여 방식 (정맥 주사, 뇌실 주입, 근육 주사 등)
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투여 용량 및 숙주의 면역 상태
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2. 주요 AAV 혈청형과 장기 친화성
| 혈청형 | 주요 장기/조직 감염 경향 | 응용 특징 |
| AAV1 | 골격근, 심장, 일부 CNS | 근육 질환 연구에 활용 |
| AAV2 | 간, 국소 주입 시 CNS | 가장 오래 사용, 분포 제한적 |
| AAV5 | 호흡기 상피, 국소 주입 시 CNS | 안과 및 뇌 연구에 적합 |
| AAV6 | 근육, 폐, 심장 | 심장/폐 질환 연구 활용 |
| AAV7 | 골격근, 간 | AAV8과 유사, 감염 효율 높음 |
| AAV8 | 간(매우 효율적), 근육 | 간 질환 유전자 치료에 널리 사용 |
| AAV9 | 심장, 골격근, CNS(혈뇌장벽 통과 가능), 폐 | 신경계·심혈관 질환 연구에 폭넓게 활용 |
| AAV-PHP.B / PHP.eB (인공 개량형) | CNS(마우스 전뇌 고효율 전도) | 마우스에서는 뛰어나지만 영장류/인간에서는 효율 낮음 |
3. 응용 예시
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AAV8: 간 질환(예: 혈우병) 유전자 치료에 자주 사용됨.
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AAV9: 혈뇌장벽을 통과할 수 있어 ALS, 척수성 근위축증(SMA) 등 신경 퇴행성 질환 연구에 많이 활용.
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AAV-PHP.eB: 마우스 신경계 연구에서 매우 인기 있지만 임상으로 직접 적용하기는 어려움.
AAV 혈청형이 체내 감염 스펙트럼을 결정하며, 적절한 혈청형 선택이 유전자 치료의 핵심.
마우스와 인간 사이에는 차이가 크므로 임상 전 연구에서 반드시 종 간 검증이 필요함.
About PackGene
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