AAV 다양한 혈청형의 특징

Sep 02 , 2025
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AAV(아데노연관바이러스)는 유전자 치료에 널리 사용되는 바이러스군으로, 병리학적 특성이 없고 면역원성이 낮으며 유전자 전달 능력이 뛰어난 특징을 가지고 있습니다. AAV에는 여러 혈청형이 있으며, 각 혈청형은 서로 다른 수용체 친화력과 조직 특이성을 가집니다. 이로 인해 AAV의 각 혈청형은 유전자 치료에서 다르게 활용됩니다.

  • AAV1

    • 조직 특이성: 주로 골격근과 심장에서 전달됨.

    • 응용: 듀센근육위축증(Duchenne muscular dystrophy) 같은 근육 질환의 유전자 치료에 사용됨.

  • AAV2

    • 조직 특이성: 주로 간, 눈, 신경계에서 전달됨.

    • 응용: AAV2는 가장 연구가 많이 진행된 혈청형으로, 눈과 중추신경계 유전자 치료에 널리 사용됨.

  • AAV3

    • 조직 특이성: 주로 간, 폐, 신경계에서 전달됨.

    • 응용: 유전자 치료에서의 활용은 상대적으로 적음.

  • AAV5

    • 조직 특이성: 폐, 간, 신경계에서 강한 전달 능력.

    • 응용: 폐와 신경계 질환의 유전자 치료에 사용되며, 높은 전달 효율성을 가짐.

  • AAV6

    • 조직 특이성: 주로 골격근에서 전달되며, 간에서도 일부 전달됨.

    • 응용: AAV1에 비해 근육 전파 효율성이 더 높아 근육 질환의 유전자 치료에 적합.

  • AAV8

    • 조직 특이성: 간에서 강한 전달 능력을 가지며, 골격근과 심장에도 일부 전달됨.

    • 응용: 간 질환 유전자 치료, 특히 유전성 간 질환 치료에 사용됨.

  • AAV9

    • 조직 특이성: 중추신경계(뇌와 척수)에 대한 전달 능력이 뛰어남.

    • 응용: 중추신경계 질환, 특히 척수성 근위축증(SMA)과 같은 신경계 질환의 유전자 치료에 적합.

 

각각의 AAV 혈청형은 조직 특이성이 다르기 때문에 유전자 치료에서 적합한 혈청형을 선택하는 것이 매우 중요합니다. 연구자들은 질병 유형과 치료 목표에 따라 적절한 혈청형을 선택하여 치료 효과를 극대화합니다.

About PackGene

PackGene Biotech is a world-leading CRO and CDMO, excelling in AAV vectors, mRNA, plasmid DNA, and lentiviral vector solutions. Our comprehensive offerings span from vector design and construction to AAV, lentivirus, and mRNA services. With a sharp focus on early-stage drug discovery, preclinical development, and cell and gene therapy trials, we deliver cost-effective, dependable, and scalable production solutions. Leveraging our groundbreaking π-alpha 293 AAV high-yield platform, we amplify AAV production by up to 10-fold, yielding up to 1e+17vg per batch to meet diverse commercial and clinical project needs. Moreover, our tailored mRNA and LNP products and services cater to every stage of drug and vaccine development, from research to GMP production, providing a seamless, end-to-end solution.

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