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AAV 캡시드 스크리닝 키트

  • CMRI와의 전략적 파트너십 및 공동 개발

  • 검증된 모델을 활용한 신속하고 비용 효율적인 캡시드 선택

  • AAV 유입과 발현의 동시 분석

  • AAV 기반 유전자 치료제 개발 가속화

  • 어린이 의학 연구소(CMRI)와의 전략적 파트너십 및 공동 개발을 통해, 저희의 고속 바코드 AAV 캡시드 패널은 DNA와 RNA 판독값을 동시에 제공하는 검증된 모델을 활용하여 AAV의 유입과 발현을 동시에 분석할 수 있게 하여, AAV 기반 유전자 치료제 개발을 획기적으로 가속화합니다.

    저희 키트의 독창적인 바코드 시스템은 하나의 패널에서 수백 개의 캡시드를 수용할 수 있으며, 다음과 같은 형태로 제공됩니다:

    • 조직 선택성 패널(Pre-selected Tissue Tropism Panels): 최적화된 자연 혈청형 및 조직 특이적 성능이 우수한 엔지니어링 변이체 포함

    • 전체 캡시드 스크리닝 패널(Full Capsid Screening Panels): 단일 실험에서 사용 가능한 모든 캡시드의 포괄적 평가 가능

    • 맞춤형 패널(Customizable Panels): 방대한 캡시드 풀(독점적인 CMRI 및 PackGene 후보 포함)에서 귀하의 페이로드와 실험 모델에 맞게 맞춤 구성 가능

    각 벡터는 개별적으로 제작되고, 사전 정량화되며, 등몰 농도로 풀링되어 있으며, 표준화된 리포터 카세트의 3′ 비번역 구간(UTR)에 바코드가 삽입됩니다. 이를 통해 DNA(물리적) 및 RNA(기능적) 전이 효율을 NGS 기반으로 정량화할 수 있으며, 전통적인 리포터 분석법에 비해 시간, 비용, 변동성을 줄여 가장 임상적으로 관련성 높은 AAV 벡터를 신속하게 확인할 수 있습니다.

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장점

  • 20개 이상의 조직 친화성을 포함한 광범위한 혈청형 커버리지

  • NGS 판독 기반의 이중 RNA/DNA 분석

  • AAV 유입 및 발현 분석을 동시 수행

  • 검증된 모델을 활용한 신속하고 비용 효율적인 캡시드 선택

  • 전문가 검증 캡시드 선택 모델

  • 고속 처리 및 완전 맞춤형 스크리닝

상세내용

저희는 세 가지 차별화된 키트 옵션을 제공합니다:

  • 사전 선별된 조직 선택성 패널(Pre-selected Tissue Tropism Panels): 특정 조직에 최적화된 AAV 혈청형을 엄선한 키트
  • 전체 캡시드 스크리닝 패널(Full Capsid Screening Panels): 사용 가능한 모든 캡시드를 단일 실험에서 포괄적으로 평가
  • 맞춤형 패널(Customizable Panels): 100종 이상의 사전 검증된 캡시드 중 선택하여 귀하의 페이로드와 연구 목적에 최적화

 

Pre-selected Tissue Tropism Panels
Airway Epithelia (Lung) Lymph Nodes Vascular smooth muscle cells T cells
Hepatocytes (Liver) Leydig Cells Endothelial Cells Bone
Salivary Glands Adrenal Glands Inner Ear Cells (Ear) Endothelial
Pancreatic Cells (Pancreas) Renal Tissue (Kidney) Retinal Cells (Eye) Adipose
Small Intestine Cells (Gut) Muscles CNS
Colon Cells (Gut) Cardiomyocytes (Heart) Human hematopoietic stem cells (HSCs)

 

The innovative design of these kits allows for flexible deployment across more than 20 tissue panels, including lung, liver, gut, heart, muscle, CNS, eye, and immune cells. This enables rapid, unbiased, and cost-effective screening of dozens to hundreds of AAV variants simultaneously. Further customization in vector design, including promoter and reporter gene selection, is supported by our Ph.D level technical team.

키트 테스트에 관심이 있으시면 언제든지 저희에게 문의해 주십시오

  • Our AAV Capsid Screening Kits consistently deliver accurate performance across various models, including in vitro (cell lines, primary cells, iPSCs), ex vivo (organoids), and in vivo (mouse, xenograft, NHP) systems. This is supported by rigorous quality control that ensures consistent and dependable data, enabling confident AAV selection for all downstream applications.

    Westhaus et al. Human Gene Therapy. 2020. Drouyer et al. Molecular Therapy: Nucleic Acids. 2024.

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